[發(fā)明專(zhuān)利]酸性鞘磷脂酶病癥的標(biāo)志物及其用途

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• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 202210555370.6
• 申請(qǐng)日: 2014-06-06
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN115128287A
• 公開(kāi)（公告）日: 2022-09-30
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: W-L·莊;G·F·考克斯;X·K·張
• 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人: 建新公司
• 主分類(lèi)號(hào): G01N33/92
• 分類(lèi)號(hào): G01N33/92
• 代理公司: 北京坤瑞律師事務(wù)所 11494
• 代理人: 封新琴

1.一種治療具有酸性鞘磷脂酶(ASM)病癥的人受試者的方法，其包括：

(a)將具有第一濃度的用于治療ASM病癥的第一劑量的治療劑施用至受試者；和

(b)如果在所述第一劑量施用后已確定所述受試者具有少于或等于參照水平的溶血-鞘磷脂(溶血-SPM)水平，則將具有等于或大于所述第一濃度的第二濃度的第二劑量的治療劑施用至受試者。

2.一種治療具有ASM病癥的人受試者的方法，其包括：

(a)將重組人酸性鞘磷脂酶(rhASM)或修飾的rhASM的約0.03至約1.0mg/kg的第一劑量施用至人受試者；

(b)從所述受試者收集生物樣品；

(c)在所述生物樣品中測(cè)量溶血-鞘磷脂(溶血-SPM)的水平；

(d)將所述樣品中的溶血-SPM的水平與參照水平比較；

(e)如果在施用所述第一劑量的rhASM或修飾的rhASM后在所述生物樣品中溶血-SPM的水平少于或等于參照水平，則施用具有等于或大于所述第一濃度的濃度的第二劑量的rhASM或修飾的rhASM；和

(f)以漸增的劑量濃度重復(fù)步驟(a)-(e)的過(guò)程直至施用rhASM或修飾的rhASM的劑量后溶血-SPM的水平大于參照水平。

3.一種在治療ASM病癥的療法過(guò)程中監(jiān)測(cè)受試者不良副作用的方法，所述方法包括將治療劑的劑量施用至受試者以治療ASM病癥、在施用所述劑量的治療劑后從所述受試者收集生物樣品、測(cè)量所述樣品中溶血-鞘磷脂(溶血-SPM)水平、將所述樣品中溶血-SPM的水平與參照水平比較，且如果在所述樣品中溶血-SPM的水平大于參照水平則檢測(cè)到不良副作用。

4.一種在受試者中診斷ASM病癥的方法，所述方法包括從所述受試者中收集生物樣品、測(cè)量所述樣品中溶血-鞘磷脂(溶血-SPM)的水平、將所述樣品中溶血-SPM的水平與參照水平比較，且如果在所述樣品中溶血-SPM的水平大于參照水平則診斷ASM病癥。

5.一種試劑盒，其包含用于收集含有溶血-SPM的生物樣品的裝置和用于使用所述試劑盒以測(cè)量在所述生物樣品中的溶血-SPM水平的說(shuō)明。

6.一種治療具有ASM病癥的人受試者的方法，其包括：

(a)將具有第一濃度的用于治療ASM病癥的第一劑量的治療劑施用至所述受試者；

(b)從所述受試者收集生物樣品；

(c)在所述生物樣品中測(cè)量溶血-鞘磷脂(溶血-SPM)的水平；

(d)將所述樣品中溶血-SPM的水平與參照水平比較；和

(e)如果在所述生物樣品中溶血-SPM的水平少于或等于參照水平，則施用具有等于或大于所述第一濃度的濃度的第二劑量的治療劑。

7.一種校準(zhǔn)在受試者中用于治療ASM病癥的治療劑的劑量的方法，其包括：(a)施用具有第一濃度的用于治療ASM病癥的第一劑量的治療劑后，從所述受試者收集生物樣品，(b)測(cè)量在所述生物樣品中的溶血-鞘磷脂(溶血-SPM)的水平，并(c)將所述樣品中溶血-SPM的水平與參照水平比較，其中如果在所述生物樣品中溶血-SPM的水平少于或等于所述參照水平，或少于參照水平的1.1-10倍，則可增加所述治療劑的劑量，而如果大于參照水平，或至少是參照水平的約1.1-10倍高，則可降低所述治療劑的劑量。

8.一種確定用于在受試者中治療ASM病癥的治療劑的有效劑量的方法，其包括：(a)施用具有第一濃度的用于治療ASM病癥的第一劑量的治療劑后，從所述受試者收集生物樣品，(b)測(cè)量所述生物樣品中溶血-鞘磷脂(溶血-SPM)的水平，并(c)將所述樣品中溶血-SPM的水平與參照水平比較，其中如果在所述生物樣品中溶血-SPM的水平少于或等于所述參照水平，或少于參照水平的1.1-10倍，則可增加所述治療劑的劑量，而如果大于參照水平，或如果至少是參照水平的約1.1-10倍高，則可降低所述治療劑的劑量。