[發明專利]負載核酸的紅細胞細胞外囊泡

在審

• 申請號: 202180008703.7
• 申請日: 2021-01-12
• 公開（公告）號: CN115151277A
• 公開（公告）日: 2022-10-04
• 發明（設計）人: T·戈查;H·羅迪什;W·M·烏斯曼;R·楊
• 申請（專利權）人: 胭脂紅治療私人有限公司
• 主分類號: A61K47/00
• 分類號: A61K47/00
• 代理公司: 上海一平知識產權代理有限公司 31266
• 代理人: 徐迅;崔佳佳

1.一種紅細胞細胞外囊泡(RBCEV)，其負載有DNA貨物。

2.如權利要求1所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是單鏈的并且具有至少250個堿基的長度。

3.如權利要求1或2所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是單鏈的并且具有至少2000個堿基或2000-30000個堿基或更多個堿基的長度。

4.如權利要求1所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是雙鏈的并且具有至少250個堿基對的長度。

5.如權利要求1或4所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是雙鏈的并且具有至少2000個堿基對或2000-17000個堿基對或更多個堿基對的長度。

6.如任何前述權利要求所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是包含編碼蛋白質或肽的基因的表達載體。

7.如權利要求1至6中任一項所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是環狀的。

8.如權利要求1至7中任一項所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是微環或質粒。

9.如權利要求1至6中任一項所述的RBCEV，其中所述DNA貨物是線性的。

10.如任何前述權利要求所述的RBCEV，其中所述DNA貨物在所述RBCEV的內腔中。

11.如任何前述權利要求所述的RBCEV，其中所述RBCEV來源于或獲自人或哺乳動物紅細胞。

12.如任何前述權利要求所述的RBCEV，其中所述RBCEV是分離的。

13.一種分離的紅細胞細胞外囊泡(RBCEV)，其含有在所述RBCEV的內腔中的至少一個DNA貨物。

14.一種組合物，其包含多個根據前述權利要求中任一項所述的RBCEV。

15.如權利要求14所述的組合物，其中所述組合物中的每個RBCEV平均負載有至少1.0個DNA貨物。

16.如權利要求14或15所述的組合物，其中所述組合物中的每個RBCEV平均負載有至少2.0或3.0個DNA貨物。

17.如權利要求14至16中任一項所述的組合物，其中所述組合物中的每個RBCEV平均負載有1.0至4.0個DNA貨物。

18.如權利要求14至17中任一項所述的組合物，其中所述組合物是藥物組合物或藥物。

19.如權利要求18所述的組合物，其中所述組合物或藥物還包含藥學上可接受的載劑、稀釋劑、賦形劑或穩定劑。

20.一種治療需要治療的受試者的方法，所述方法包括向所述受試者施用治療有效量的根據權利要求1至13中任一項所述的RBCEV或根據權利要求14至19中任一項所述的組合物，從而治療所述受試者。

21.如權利要求20所述的方法，其中所述方法涉及通過從所述DNA貨物的基因序列表達蛋白質或肽來治療所述受試者的疾病。

22.如權利要求21所述的方法，其中所述治療包括所述疾病的預防和/或改善。