[發明專利]一種單堿基編輯工具TaC9-ABE及其應用有效
| 申請號： | 202110963044.4 | 申請日： | 2021-08-20 |
| 公開（公告）號： | CN113774085B | 公開（公告）日： | 2023-08-15 |
| 發明（設計）人： | 賴良學;劉洋;鄒慶劍;周繼曾;周小青;楊洋;李川;劉玉;程令印;鄭雨齡 | 申請（專利權）人： | 中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院 |
| 主分類號： | C12N15/85 | 分類號： | C12N15/85;C12N9/78;C12N15/113;C12N9/22;C12N15/55;C12N15/90;C12N5/10;A61K31/7088;A61P21/00;A61P7/06;A61P7/04 |
| 代理公司： | 北京品源專利代理有限公司 11332 | 代理人： | 王艷齋 |
| 地址： | 510530 廣東*** | 國省代碼： | 廣東;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 一種 堿基 編輯 工具 tac9 abe 及其 應用 | ||
1.一種單堿基編輯工具TaC9-ABE，其特征在于，所述單堿基編輯工具TaC9-ABE包括：
表達TALE識別蛋白、野生型腺苷脫氨酶和突變型腺苷脫氨酶的第一載體；
表達SgRNA和nSpCas9蛋白的第二載體；
所述第一載體上所述野生型腺苷脫氨酶和突變型腺苷脫氨酶位于所述TALE識別蛋白的N端；
所述野生型腺苷脫氨酶位于所述突變型腺苷脫氨酶的N端；
所述突變型腺苷脫氨酶與TALE識別蛋白通過linker相連；
所述第一載體按順序依次包括：編碼野生型腺苷脫氨酶的核苷酸序列、編碼突變型腺苷脫氨酶的核苷酸序列、linker以及編碼TALE識別蛋白的核苷酸序列；
所述野生型腺苷脫氨酶的氨基酸序列如SEQ?ID?NO.1所示；
所述突變型腺苷脫氨酶的氨基酸序列如SEQ?ID?NO.2所示。
2.根據權利要求1所述的單堿基編輯工具TaC9-ABE，其特征在于，所述linker為柔性linker；
所述柔性linker的氨基酸序列為(GGGGS)n。
3.根據權利要求2所述的單堿基編輯工具TaC9-ABE，其特征在于，其中n為1～5中的任意整數。
4.根據權利要求1～3任一項所述的單堿基編輯工具TaC9-ABE，其特征在于，所述TALE識別蛋白的結合位點與sgRNA位點的距離為4～14bp。
5.根據權利要求4所述的單堿基編輯工具TaC9-ABE，其特征在于，所述TALE識別蛋白的結合位點與sgRNA位點的距離為6～12bp。
6.根據權利要求5所述的單堿基編輯工具TaC9-ABE，其特征在于，所述TALE識別蛋白的結合位點與sgRNA位點的距離為6bp或10bp。
7.如權利要求1～6任一項所述的單堿基編輯工具TaC9-ABE在基因編輯中的應用。
8.根據權利要求7所述的應用，所述基因編輯為將堿基A轉換為堿基G的單堿基編輯。
9.如權利要求1～6任一項所述的單堿基編輯工具TaC9-ABE在制備治療基因突變相關疾病的藥物中的應用。
10.根據權利要求9所述的應用，所述基因突變相關疾病包括脊髓性肌營養不良、地中海貧血或血友病中的任意一種。
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