[發明專利]一種用于治療睪丸間質細胞功能障礙的基因藥物及應用

有效

• 申請號: 202110361800.6
• 申請日: 2021-04-02
• 公開（公告）號: CN113171471B
• 公開（公告）日: 2022-02-15
• 發明（設計）人: 項鵬;鄧春華;夏凱;汪富林
• 申請（專利權）人: 中山大學
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;A61P15/08
• 代理公司: 廣州粵高專利商標代理有限公司 44102
• 代理人: 孫鳳俠

1.黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體基因在制備睪丸間質細胞功能障礙治療藥物方面的應用，其特征在于，表達黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體基因的重組腺相關病毒用于制備睪丸間質細胞功能障礙治療藥物。

2.根據權利要求1所述應用，其特征在于，所述黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體基因為全長黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體的開放閱讀框。

3.一種用于治療睪丸間質細胞功能障礙的基因藥物，其特征在于，所述基因藥物是利用宿主細胞表達黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體的重組腺相關病毒。

4.如權利要求3所述的治療睪丸間質細胞功能障礙的基因藥物，其特征在于，所述的重組腺相關病毒包含pAAV表達載體、包裝質粒、輔助質粒，其中pAAV表達載體的開放閱讀框含編碼黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體的核酸序列。

5.如權利要求4所述的治療睪丸間質細胞功能障礙的基因藥物，其特征在于，所述的pAAV表達載體的啟動子為CAG、CMV、EF1α、UBC、或睪丸間質細胞特異性啟動子中的任意一種，其中所述睪丸間質細胞特異性啟動子為Lhcgr、Star、Cyp11a1、Nr5a1、HSD3β、Cyp17a1或HSD17β。

6.如權利要求4所述的治療睪丸間質細胞功能障礙的基因藥物，其特征在于，所述的包裝質粒決定的血清型為AAV5、AAV6、AAV8、AAV9、AAVrh10、AAVnc80、AAVDJ中的任意一種。

7.如權利要求4所述的治療睪丸間質細胞功能障礙的基因藥物，其特征在于，所述的包裝質粒為AAV Rep/Cap Vector，輔助質粒為AAV Helper Vector。

8.如權利要求4所述的治療睪丸間質細胞功能障礙的基因藥物，其特征在于，所述的編碼黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體的核酸序列為全長黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體的cDNA。

9.如權利要求3～8任一所述的基因藥物在制備基因藥物組合物，或制備生產黃體生成素/促絨毛膜性腺激素受體的生物反應器中的應用。