[發明專利]靶向編輯VEGFA基因外顯子區域的gRNA及其應用有效
| 申請號： | 202110037499.3 | 申請日： | 2021-01-12 |
| 公開（公告）號： | CN112662674B | 公開（公告）日： | 2023-04-11 |
| 發明（設計）人： | 梁峻彬;張虹;徐輝;古博;皇甫德勝 | 申請（專利權）人： | 廣州瑞風生物科技有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113;C12N15/85;C12N5/10;A61K31/7105;A61K48/00;A61P3/10;A61P13/12;A61P15/08;A61P17/06;A61P19/02;A61P27/02;A61P35/00;A61P37/02 |
| 代理公司： | 廣州新諾專利商標事務所有限公司 44100 | 代理人： | 李海恬;劉杉 |
| 地址： | 510700 廣東省廣州市*** | 國省代碼： | 廣東;44 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 靶向 編輯 vegfa 基因 外顯子 區域 grna 及其 應用 | ||
【權利要求書】：
1.一種靶向編輯VEGFA基因外顯子區域的gRNA，其特征在于，所述gRNA序列靶向破壞VEGFA基因的外顯子區域，所述gRNA的靶向結構域序列為SEQ?ID?NO:8所示序列。
2.一種靶向編輯VEGFA基因外顯子區域的gRNA表達載體，其特征在于，包含編碼如權利要求1所述的gRNA的核苷酸序列。
3.一種靶向編輯VEGFA基因外顯子區域的組合物，其特征在于：包含gRNA系統和Cas9酶系統，所述gRNA系統包含權利要求1所述的gRNA，所述Cas9酶系統包含Cas9酶。
4.一種VEGFA基因經過修飾的細胞，其特征在于，將細胞與包含權利要求3所述的組合物接觸，實現VEGFA基因的修飾，即得。
5.一種遞送權利要求3所述組合物的遞送系統，所述遞送系統采用AVV8遞送系統。
6.權利要求1所述的gRNA、權利要求2所述的gRNA表達載體、權利要求3所述的組合物、權利要求4所述的細胞、權利要求5所述的遞送系統在制備治療年齡相關性黃斑變性疾病的藥物中的應用。
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