[發(fā)明專利]用于將多核苷酸遞送至外泌體中的核酸構(gòu)建體在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 202080088271.0 | 申請日： | 2020-12-18 |
| 公開（公告）號(hào)： | CN114867855A | 公開（公告）日： | 2022-08-05 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | 倫道夫·科特林;魯本·多格拉西亞斯 | 申請（專利權(quán)）人： | 蘭諾龍有限公司 |
| 主分類號(hào)： | C12N15/11 | 分類號(hào)： | C12N15/11 |
| 代理公司： | 上海旭誠知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司 31220 | 代理人： | 鄭立;周素霞 |
| 地址： | 英國南*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 用于 多核苷酸 遞送 至外泌體 中的 核酸 構(gòu)建 | ||
1.一種用于將外源核苷酸序列靶向到外泌體的pre-miRNA，其中所述pre-miRNA包含外源核苷酸序列和莖環(huán)結(jié)構(gòu)，其中所述莖包含至少一個(gè)擺動(dòng)對(duì)。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的pre-miRNA，其中所述pre-miRNA包含：
a.5’端，其包含至少一個(gè)擺動(dòng)對(duì)；和/或
b.外源核苷酸序列，其包含一個(gè)或多個(gè)缺失和/或錯(cuò)配；和/或
c.3’端，其包含環(huán)和至少一個(gè)擺動(dòng)對(duì)。
3.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的pre-miRNA，其包含所述結(jié)構(gòu)A-B-C，其中：
a.A是pre-miRNA 5’端，其中所述pre-miRNA 5’端包含與pre-miR-21的所述5’端至少50％、60％、70％、80％、90％或更高的序列同一性；
b.B是pre-miR-21中非天然存在的外源核苷酸序列；以及
c.C是pre-miRNA 3’端，其中所述pre-miRNA 3’端包含與pre-miR-21的所述3’端至少50％、60％、70％、80％、90％或更高的序列同一性，
任選地其中所述pre-miRNA包含與pre-miR-21的所述序列至少20％、30％、40％或更高的總序列同一性。
4.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的pre-miRNA，其中所述pre-mRNA包含以下所述結(jié)構(gòu)：
其中：
N是任何核苷酸并且與n雜交，任選地通過Watson-Crick配對(duì)；
Nx是與n雜交的任何長度的核苷酸序列，任選地其中Nx1、Nx2和Nx3具有不同的長度；
M是核苷酸，并且與m錯(cuò)配或不雜交；
D是核苷酸，并且僅存在于所述莖環(huán)結(jié)構(gòu)的一側(cè)上；
W是核苷酸，并且與w形成擺動(dòng)對(duì)；
L是核苷酸，其形成環(huán)結(jié)構(gòu)并且能與l雜交；以及
其中所述pre-miRNA包含所述結(jié)構(gòu)A-B-C，其中：
[…]是A，miR-21 5’端結(jié)構(gòu)模擬物；
{…}是B，外源核苷酸序列；以及
(…)是C，miR-21 3’端結(jié)構(gòu)模擬物。
5.根據(jù)權(quán)利要求4所述的pre-miRNA，其中Nx1包含4至12個(gè)核苷酸，Nx2包含2至8個(gè)核苷酸，并且Nx3包含2至8個(gè)核苷酸。
6.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的pre-miRNA，其中：
所述莖環(huán)結(jié)構(gòu)包含60至80個(gè)核苷酸的總長度；任選地其中所述外源核苷酸序列的長度為19-25個(gè)核苷酸；和/或
其中所述pre-miRNA包含所述外源核苷酸序列上游的轉(zhuǎn)錄因子調(diào)控啟動(dòng)子，任選地其中所述啟動(dòng)子由TATA結(jié)合蛋白、激活蛋白1(AP-1)、CCAAT增強(qiáng)子結(jié)合蛋白(C/EBP)、血清反應(yīng)因子(SRF)、信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)子和轉(zhuǎn)錄激活子3(STAT3)、GC-盒結(jié)合蛋白、E26轉(zhuǎn)化特異性(ETS)家族轉(zhuǎn)錄因子，任選地PU.1、核因子I(NFI)轉(zhuǎn)錄因子或p53中的一種或多種調(diào)控。
7.根據(jù)前述權(quán)利要求中任一項(xiàng)所述的pre-miRNA，其中所述pre-mRNA包含以下所述結(jié)構(gòu)：
其中：
N是任何核苷酸并且與n雜交，任選地通過Watson-Crick配對(duì)；
M是核苷酸，并且與m錯(cuò)配或不雜交；
D是核苷酸，并且僅存在于所述莖環(huán)結(jié)構(gòu)的一側(cè)上；
W是核苷酸，并且與w形成擺動(dòng)對(duì)；
L是核苷酸，其形成環(huán)結(jié)構(gòu)并且能與l雜交；以及
其中所述pre-miRNA包含所述結(jié)構(gòu)A-B-C，其中：
[…]是A，pre-miRNA 5’端；
{…}是B，外源核苷酸序列；以及
(…)是C，pre-miRNA 3’端。
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