[發明專利]腺相關病毒對CLN3多核苷酸的遞送在審
| 申請號： | 202080014802.1 | 申請日： | 2020-02-04 |
| 公開（公告）號： | CN113646436A | 公開（公告）日： | 2021-11-12 |
| 發明（設計）人： | K·邁爾;B·K·卡斯帕;K·福斯特 | 申請（專利權）人： | 全國兒童醫院研究所;俄亥俄州創新基金會 |
| 主分類號： | C12N15/86 | 分類號： | C12N15/86;C07K14/47;C07K14/435 |
| 代理公司： | 中國專利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 任曉華;彭昶 |
| 地址： | 美國俄*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 相關 病毒 cln3 多核苷酸 遞送 | ||
1.一種編碼CLN3多肽的自身互補型重組腺相關病毒9(scAAV9)，其包括scAAV9基因組，所述scAAV9基因組以5'到3'的順序包括：包括SEQ ID NO:3的核苷酸序列的P546啟動子；以及編碼SEQ ID NO:1的所述CLN3多肽的多核苷酸。
2.根據權利要求1所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因組以5'到3'的順序包括：包括SEQ ID NO:3的核苷酸序列的P546啟動子；SV40內含子；以及編碼SEQ ID NO:1的所述CLN3多肽的多核苷酸。
3.根據權利要求1所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因組以5'到3'的順序包括：包括SEQ ID NO:3的序列的P546啟動子；編碼SEQ ID NO:1的所述CLN3多肽的多核苷酸；以及牛生長激素多腺苷酸化polyA序列。
4.根據權利要求1到3中任一項所述的scAAV9，其進一步包括兩個AAV末端反向重復序列。
5.根據權利要求1到4中任一項所述的scAAV9，其中編碼所述CLN3多肽的所述多核苷酸包括與SEQ ID NO:2至少90％相同的序列。
6.根據權利要求1到4中任一項所述的scAAV9，其中編碼所述CLN3多肽的所述多核苷酸包括SEQ ID NO:2的核酸序列。
7.根據權利要求1到6中任一項所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因組包括與SEQ IDNO:4至少90％相同的核酸序列
8.根據權利要求1到6中任一項所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因組包括與SEQ IDNO:4至少95％相同的核酸序列。
9.根據權利要求1到6中任一項所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因組包括SEQ ID NO:4的核酸序列。
10.根據權利要求1到9中任一項所述的scAAV9，其中所述AAV末端反向重復序列是AAV2末端反向重復序列。
11.根據權利要求1到10中任一項所述的scAAV9，其中所述rAAV9基因組包括單鏈基因組。
12.一種核酸分子，其包括：第一AAV末端反向重復序列；包括SEQ ID NO:3的序列的P546啟動子；編碼SEQ ID NO:1的CLN3多肽的核酸序列；以及第二末端反向重復序列。
13.根據權利要求12所述的核酸分子，其包括：第一AAV末端反向重復序列；包括SEQ IDNO:3的核苷酸序列的P546啟動子；SV40內含子；編碼SEQ ID NO:1的所述CLN3多肽的核酸序列；以及第二AAV末端反向重復序列。
14.根據權利要求12所述的核酸分子，其包括第一AAV末端反向重復序列；包括SEQ IDNO:3的核苷酸序列的P546啟動子；編碼SEQ ID NO:1的所述CLN3多肽的核酸；牛生長激素多腺苷酸化polyA序列；以及第二AAV末端反向重復序列。
15.根據權利要求12到14中任一項所述的核酸分子，其中編碼所述CLN3多肽的所述核酸包括與SEQ ID NO:2至少90％相同的序列。
16.根據權利要求12到14中任一項所述的核酸分子，其中編碼所述CLN3多肽的所述核酸包括SEQ ID NO:2的核酸序列。
17.根據權利要求12到16中任一項所述的核酸分子，其包括與SEQ ID NO:4的核酸序列至少90％相同的核酸序列
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