[發明專利]重組腺相關病毒顆粒及其應用有效
| 申請號： | 202010901859.5 | 申請日： | 2020-09-01 |
| 公開（公告）號： | CN111808175B | 公開（公告）日： | 2020-12-01 |
| 發明（設計）人： | 楊興林;賈國棟;楊佳麗;李琴;夏清梅 | 申請（專利權）人： | 和元生物技術（上海）股份有限公司 |
| 主分類號： | C07K14/015 | 分類號： | C07K14/015;C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00 |
| 代理公司： | 廣州華進聯合專利商標代理有限公司 44224 | 代理人： | 林青中 |
| 地址： | 200135 上海市浦東新區中國(上海)*** | 國省代碼： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 重組 相關 病毒 顆粒 及其 應用 | ||
1.重組腺相關病毒顆粒，其特征在于，包含變異的AAV6衣殼蛋白，相對于相應野生型AAV6衣殼蛋白，所述變異的AAV6衣殼蛋白中插入有氨基酸片段QTTDKYK，插入位點介于野生型AAV6衣殼蛋白的第588和589位氨基酸之間；其中所述野生型AAV6衣殼蛋白的長度為736個氨基酸。
2.根據權利要求1所述的重組腺相關病毒顆粒，其特征在于，所述重組腺相關病毒顆粒的基因組中包含編碼目的基因產物的核苷酸序列的異源核酸。
3.根據權利要求2所述的重組腺相關病毒顆粒，其特征在于，所述目的基因產物為干擾RNA或適配體。
4.根據權利要求2所述的重組腺相關病毒顆粒，其特征在于，所述目的基因產物為多肽。
5.腺相關病毒載體系統，其特征在于，包含一種或多種載體，其中至少一種載體中包含用于編碼權利要求1中所述變異的AAV6衣殼蛋白的核酸片段。
6.根據權利要求5所述的腺相關病毒載體系統，其特征在于，至少一種載體包含二型腺相關病毒的
7.根據權利要求5所述的腺相關病毒載體系統，其特征在于，至少一種載體為包裝質粒，所述包裝質粒負責編碼異源核酸以及兩個末端反向重復序列；其中所述異源核酸如權利要求2～4中的異源核酸所定義。
8.根據權利要求5～7任一項所述的腺相關病毒載體系統，其特征在于，至少一種載體為輔助病毒質粒，所述輔助病毒質粒允許哺乳動物細胞復制并包裝AAV病毒。
9.根據權利要求8所述的腺相關病毒載體系統，其特征在于，所述輔助病毒質粒中的輔助病毒選自腺病毒、皰疹病毒和痘病毒。
10.藥物組合物，其特征在于，包含權利要求1～4任一項所述的重組腺相關病毒顆粒和/或權利要求5～9任一項所述的腺相關病毒載體系統，以及藥學上可接受的賦形劑。
11.一種將目的基因產物遞送到受精卵或囊胚中的非治療目的方法，其特征在于，包括：
將權利要求1～4任一項所述的重組腺相關病毒顆粒以5×107～9 vg/40μL的濃度與受精卵或囊胚接觸；
其中當所述受精卵或囊胚來源于人類時，其為自受精或核移植開始不超過14天的受精卵或囊胚。
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