[發(fā)明專利]制備CRX突變相關(guān)視網(wǎng)膜病變非人哺乳動(dòng)物模型的方法在審
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 202010732121.0 | 申請(qǐng)日： | 2020-07-27 |
| 公開（公告）號(hào)： | CN111979267A | 公開（公告）日： | 2020-11-24 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | 汪楓樺 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人： | 上海朗昇生物科技有限公司 |
| 主分類號(hào)： | C12N15/864 | 分類號(hào)： | C12N15/864;A01K67/027;A61K49/00 |
| 代理公司： | 廣州華進(jìn)聯(lián)合專利商標(biāo)代理有限公司 44224 | 代理人： | 林青中 |
| 地址： | 200030 上海*** | 國省代碼： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 制備 crx 突變 相關(guān) 視網(wǎng)膜 病變 非人 哺乳動(dòng)物 模型 方法 | ||
1.制備CRX突變相關(guān)視網(wǎng)膜病變非人哺乳動(dòng)物模型的方法，其特征在于，包括采用轉(zhuǎn)基因方法使得所述動(dòng)物的視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中表達(dá)CRX[S204fs]蛋白的步驟。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其特征在于，所述轉(zhuǎn)基因方法包括將含有c.611delC突變的CRX基因轉(zhuǎn)染到所述動(dòng)物的視網(wǎng)膜感光細(xì)胞。
3.根據(jù)權(quán)利要求2所述的方法，其特征在于，所述突變的CRX基因被連接于載體中，通過所述載體轉(zhuǎn)染到所述動(dòng)物的視網(wǎng)膜感光細(xì)胞。
4.根據(jù)權(quán)利要求3所述的方法，其特征在于，所述CRX基因的核苷酸序列如SEQ ID NO：1所示。
5.根據(jù)權(quán)利要求3所述的方法，其特征在于，所述載體為AAV載體。
6.根據(jù)權(quán)利要求3所述的方法，其特征在于，所述載體含有編碼報(bào)告基因和/或標(biāo)簽蛋白的核苷酸。
7.根據(jù)權(quán)利要求3～6任一項(xiàng)所述的方法，其特征在于，所述載體通過視網(wǎng)膜下腔注射以將所述突變的CRX基因轉(zhuǎn)染到所述動(dòng)物的視網(wǎng)膜感光細(xì)胞。
8.根據(jù)權(quán)利要求1～6任一項(xiàng)所述的方法，其特征在于，所述動(dòng)物為嚙齒類動(dòng)物。
9.根據(jù)權(quán)利要求8所述的方法，其特征在于，所述動(dòng)物是小鼠(Mus musculus)。
10.權(quán)利要求1～9任一項(xiàng)所述方法得到的動(dòng)物在鑒別和/或測(cè)試藥物中的用途；
所述藥物用于預(yù)防和/或治療的適應(yīng)癥為視網(wǎng)膜病變和/或治療與視網(wǎng)膜病變相關(guān)的并發(fā)癥。
11.根據(jù)權(quán)利要求10所述的用途，所述視網(wǎng)膜病變?yōu)镃RX基因Ⅲ類突變所導(dǎo)致。
12.根據(jù)權(quán)利要求10所述的用途，所述視網(wǎng)膜病變的臨床表現(xiàn)包括外核層的萎縮、視錐反應(yīng)異常以及視桿反應(yīng)異常中的至少一種。
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