[發明專利]突變的GNAT1蛋白及其在制備靜止性夜盲非人動物模型中的用途在審
| 申請號： | 202010670602.3 | 申請日： | 2020-07-13 |
| 公開（公告）號： | CN111848771A | 公開（公告）日： | 2020-10-30 |
| 發明（設計）人： | 汪楓樺 | 申請（專利權）人： | 朗信啟昇（蘇州）生物制藥有限公司 |
| 主分類號： | C07K14/47 | 分類號： | C07K14/47;C12N15/12;C12N15/864;A01K67/027;A61K49/00 |
| 代理公司： | 廣州華進聯合專利商標代理有限公司 44224 | 代理人： | 林青中 |
| 地址： | 215000 江蘇省蘇州市蘇*** | 國省代碼： | 江蘇;32 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 突變 gnat1 蛋白 及其 制備 靜止 夜盲 非人 動物 模型 中的 用途 | ||
【權利要求書】：
1.突變的GNAT1蛋白，相對于人野生型GNAT1蛋白，其第57位氨基酸由酪氨酸突變為天冬氨酸。
2.分離的核酸，其編碼權利要求1所述的突變型的GNAT1蛋白。
3.載體，其包含權利要求2所述的核酸。
4.根據權利要求3所述的載體，其為AAV載體。
5.根據權利要求4所述的載體，其為AAV2載體。
6.宿主細胞，其包含根據權利要求2所述的核酸或權利要求3～5任一項所述的載體。
7.制備靜止性夜盲非人動物模型的方法，其包括采用轉基因方法使得所述動物的視網膜感光細胞中表達權利要求1所述的突變的GNAT1蛋白的步驟。
8.根據權利要求7所述的方法，其包括用有效量的權利要求3～5任一項所述的載體對所述動物進行視網膜下腔注射的步驟。
9.根據權利要求7或8所述的方法，所述動物是嚙齒類動物。
10.根據權利要求9所述的方法，所述動物是小鼠(Mus musculus)。
11.權利要求7～10任一項所述方法得到的動物在鑒別和/或測試藥物中的用途；
所述藥物用于預防和/或治療的適應癥為靜止性夜盲和/或治療與靜止性夜盲相關的并發癥。
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