[發明專利]治療在GLA基因中具有突變的患者的法布里病的方法在審
| 申請號： | 201980069272.8 | 申請日： | 2019-01-16 |
| 公開（公告）號： | CN112888439A | 公開（公告）日： | 2021-06-01 |
| 發明（設計）人： | 埃爾弗里達·本杰明 | 申請（專利權）人： | 阿米庫斯治療學公司 |
| 主分類號： | A61K31/445 | 分類號： | A61K31/445;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京律誠同業知識產權代理有限公司 11006 | 代理人： | 徐金國;吳啟超 |
| 地址： | 美國新*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 治療 gla 基因 具有 突變 患者 法布里病 方法 | ||
1.一種治療有需要的人類患者的法布里病的方法，所述方法包括給所述患者施用治療有效劑量的米加司他或其鹽，其中所述患者具有選自下組的α-半乳糖苷酶A突變，該組由以下組成：D33H、G35A、Y88S、T194A、W204G、Y216S、Q250K和R392T。
2.如權利要求1所述的方法，其中所述米加司他或其鹽每隔一天施用給所述患者。
3.如權利要求1所述的方法，其中每隔一天給所述患者施用約100mg至約150mg游離堿當量的所述米加司他或其鹽。
4.如權利要求1所述的方法，其中每隔一天給所述患者施用約123mg游離堿當量的所述米加司他或其鹽。
5.如權利要求1所述的方法，其中每隔一天給所述患者施用約123mg的米加司他游離堿。
6.如權利要求1所述的方法，其中每隔一天給所述患者施用約150mg的米加司他鹽酸鹽。
7.如權利要求1-6中任一項所述的方法，其中口服施用所述米加司他或其鹽。
8.如權利要求1-6中任一項所述的方法，其中所述米加司他或其鹽通過注射施用。
9.如權利要求1-8中任一項所述的方法，其中所述米加司他或其鹽增強α-半乳糖苷酶A活性。
10.如權利要求1-9中任一項所述的方法，其中所述患者是男性。
11.如權利要求1-9中任一項所述的方法，其中所述患者是女性。
12.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是D33H。
13.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是G35A。
14.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是Y88S。
15.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是T194A。
16.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是W204G。
17.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是Y216S。
18.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是Q250K。
19.如權利要求1-11中任一項所述的方法，其中所述突變是R392T。
20.如權利要求1-19中任一項所述的方法，其中所述突變被公開于藥理學參考表中。
21.如權利要求20所述的方法，其中所述藥理學參考表在批準用于治療法布里病的米加司他產品的產品標簽中提供。
22.如權利要求20所述的方法，其中所述藥理學參考表在的產品標簽中提供。
23.如權利要求20所述的方法，其中所述藥理學參考表在網站上提供。
24.如權利要求23所述的方法，其中所述網站是www.galafoldamenabilitytable.com或www.fabrygenevariantsearch.com中的一個或多個。
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