[發明專利]乙酰輔酶A羧化酶2反義寡核苷酸

在審

• 申請號: 201980053079.5
• 申請日: 2019-08-05
• 公開（公告）號: CN112566922A
• 公開（公告）日: 2021-03-26
• 發明（設計）人: 韓璿瑛;成基浩;洪銘涍;姜多映;許情奭;張降愿
• 申請（專利權）人: 奧利通公司
• 主分類號: C07K14/00
• 分類號: C07K14/00;A61P17/00;A61Q19/08;A61K38/00;C12N15/113;A61K8/64
• 代理公司: 永新專利商標代理有限公司 72002
• 代理人: 王健;林曉紅

1.由式I代表的肽核酸衍生物，或者其藥學上可接受的鹽：

[式I]

其中，

n是10和21之間的整數；

式I化合物與人ACC2前體mRNA中的18-堿基前體mRNA序列[(5'→3')GGCCAUUUCGUCAGUAUC]具有至少10-堿基互補重疊；

式I化合物與人ACC2前體mRNA完全互補，或者與人ACC2前體mRNA部分互補，具有一個或兩個錯配；

S₁、S₂、…、S_n-1、S_n、T₁、T₂、…、T_n-1和T_n獨立地代表氫基、氘基、取代或未取代的烷基或者取代或未取代的芳基；

X和Y獨立地代表氫基、氘基、甲酰基[H-C(＝O)-]、氨基羰基[NH₂-C(＝O)-]、氨基硫代羰基[NH₂-C(＝S)-]、取代或未取代的烷基、取代或未取代的芳基、取代或未取代的烷氧基、取代或未取代的芳氧基、取代或未取代的烷基酰基、取代或未取代的芳基酰基、取代或未取代的烷氧基羰基、取代或未取代的芳氧基羰基、取代或未取代的烷基氨基羰基、取代或未取代的芳基氨基羰基、取代或未取代的烷基氨基硫代羰基、取代或未取代的芳基氨基硫代羰基、取代或未取代的烷氧基硫代羰基、取代或未取代的芳氧基硫代羰基、取代或未取代的烷基磺酰基、取代或未取代的芳基磺酰基、取代或未取代的烷基膦酰基或取代或未取代的芳基膦酰基；

Z代表氫基、氘基、羥基、取代或未取代的烷氧基、取代或未取代的芳氧基、取代或未取代的氨基、取代或未取代的烷基、或者取代或未取代的芳基；

B₁、B₂、…、B_n-1和B_n獨立地選自包括腺嘌呤、胸腺嘧啶、鳥嘌呤、胞嘧啶和尿嘧啶的天然核堿基以及非天然核堿基；以及，

B₁、B₂、…、B_n-1和B_n的至少4個獨立地選自具有與核堿基部分共價連接的取代或未取代的氨基的非天然核堿基。