[發(fā)明專利]針對LCP-1陽性癌癥的基于微小RNA的治療

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• 申請?zhí)枺?/td>: 201980052327.4
• 申請日: 2019-08-08
• 公開（公告）號: CN112567034A
• 公開（公告）日: 2021-03-26
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 瑪麗安娜·普羅科皮
• 申請（專利權(quán)）人: 微核糖核苷酸治療有限公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;A61K31/7105;A61K9/50
• 代理公司: 中科專利商標(biāo)代理有限責(zé)任公司 11021
• 代理人: 柴云峰;張瑩

1.miRNA組，其包括miR-16-5p、miR-23a-5p、miR-125b-5p、miR-145-5p、miR-146a-3p、miR-181c-5p、miR-218-5p、miR-495-3p和let-7b-5p，還包括選自由以下各項(xiàng)組成的組的一種或多種miRNA：miR-30a-5p、miR-30b-5p、miR-30c-5p、miR-30d-5p、miR-30e-5p、miR-194-5p、miR-302a-3p、miR-302a-5p、miR-335-3p、miR-335-5p、miR-367-3p、miR-373-3p和miR-885-5p。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的組，其中所述組包括miR-16-5p、miR-23a-5p、miR-125b-5p、miR-145-5p、miR-146a-3p、miR-181c-5p、miR-218-5p、miR-495-3p、let-7b-5p和miR-885-5p。

3.根據(jù)權(quán)利要求1或2所述的組，其中所述組包括miR-16-5p、miR-23a-5p、miR-125b-5p、miR-145-5p、miR-146a-3p、miR-181c-5p、miR-218-5p、miR-495-3p、let-7b-5p、miR-30a-5p、miR-30b-5p、miR-30c-5p、miR-30d-5p、miR-30e-5p、miR-194-5p、miR-302a-3p、miR-302a-5p、miR-335-3p、miR-335-5p、miR-367-3p、miR-373-3p和miR-885-5p。

4.根據(jù)權(quán)利要求1至3中任一項(xiàng)所述的組，其中所述組包括天然存在的miRNA和合成過表達(dá)的miRNA，其中所述合成過表達(dá)的miRNA是合成的premiR、成熟的miR、antimiR或從頭誘導(dǎo)的miR。

5.根據(jù)權(quán)利要求1至4中任一項(xiàng)所述的組，其中所述組被包埋在細(xì)胞外囊泡(EV)或其他生物或合成囊泡或材料中，例如脂質(zhì)體、膠原、PEG、納米顆粒或微粒。

6.一種細(xì)胞外囊泡(EV)，其裝載有權(quán)利要求1至4中任一項(xiàng)所定義的miRNA組或裝載有編碼權(quán)利要求1至4中任一項(xiàng)所定義的miRNA組的核酸。

7.根據(jù)權(quán)利要求6所述的細(xì)胞外囊泡(EV)，其中所述EV從源自臍帶、臍帶膠質(zhì)、血液、臍帶血或骨髓的干細(xì)胞獲得，其中所述干細(xì)胞是間充質(zhì)來源或祖細(xì)胞來源。

8.根據(jù)權(quán)利要求6或7所述的EV，其中所述EV以10nm至500nm或30nm至300nm的尺寸范圍生產(chǎn)。

9.根據(jù)權(quán)利要求6至8中任一項(xiàng)所述的EV，其中所述EV的特征在于細(xì)胞內(nèi)和細(xì)胞膜蛋白，其包含P-選擇蛋白、整聯(lián)蛋白β-1、血管細(xì)胞粘附蛋白1、膜聯(lián)蛋白、腫瘤易感基因101蛋白、Hsp70結(jié)合蛋白、CD9、CD29、CD63、CD73、CD81和CD90。

10.根據(jù)權(quán)利要求6至9中任一項(xiàng)所述的EV，其中所述miRNA序列(i)通過轉(zhuǎn)染或從頭誘導(dǎo)在親代干細(xì)胞中上調(diào)后被預(yù)裝載到EV中，和/或(ii)通過直接轉(zhuǎn)移、化學(xué)插入和/或電穿孔被裝載到已經(jīng)形成的EV中。

11.根據(jù)權(quán)利要求1至5中任一項(xiàng)所述的組，或根據(jù)權(quán)利要求6至10中任一項(xiàng)所述的EV，其用于治療患者中LCP-1陽性癌癥的方法。