[發明專利]用于治療高膽固醇血癥和相關病況的PCSK9靶向寡核苷酸在審
| 申請號： | 201980041119.4 | 申請日： | 2019-04-01 |
| 公開（公告）號： | CN112368381A | 公開（公告）日： | 2021-02-12 |
| 發明（設計）人： | H·T·杜德克;樸智慧 | 申請（專利權）人： | 迪克納制藥公司 |
| 主分類號： | C12N15/11 | 分類號： | C12N15/11;C12N15/09;C12N15/113 |
| 代理公司： | 中國專利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 羅文鋒;黃希貴 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 治療 膽固醇 相關 病況 pcsk9 靶向 寡核苷酸 | ||
1.用于降低PCSK9的表達的寡核苷酸，所述寡核苷酸包含含有如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列的反義鏈。
2.權利要求1的寡核苷酸，其進一步包含含有如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列的有義鏈。
3.權利要求1或2的寡核苷酸，其中所述反義鏈由如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列組成。
4.權利要求2或3的寡核苷酸，其中所述有義鏈由如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列組成。
5.用于降低PCSK9的表達的寡核苷酸，所述寡核苷酸包含長度為15至30個核苷酸的反義鏈，其中所述反義鏈具有與如SEQ ID NO: 1233-1244中任一者中所示的PCSK9的靶標序列互補的區域，其中所述互補的區域長度為至少15個連續核苷酸。
6.權利要求5的寡核苷酸，其中所述互補的區域與PCSK9的靶標序列完全互補。
7.權利要求1至6中任一項的寡核苷酸，其中所述反義鏈長度為19至27個核苷酸。
8.權利要求1至7中任一項的寡核苷酸，其中所述反義鏈長度為21至27個核苷酸。
9.權利要求1至8中任一項的寡核苷酸，其進一步包含長度為15至40個核苷酸的有義鏈，其中所述有義鏈與所述反義鏈形成雙鏈體區域。
10.權利要求9的寡核苷酸，其中所述有義鏈長度為19至40個核苷酸。
11.權利要求9或10的寡核苷酸，其中所述雙鏈體區域長度為至少19個核苷酸。
12.權利要求9至11中任一項的寡核苷酸，其中所述雙鏈體區域長度為至少21個核苷酸。
13.權利要求5至12中任一項的寡核苷酸，其中與PCSK9互補的區域長度為至少19個連續核苷酸。
14.權利要求5至13中任一項的寡核苷酸，其中與PCSK9互補的區域長度為至少21個連續核苷酸。
15.權利要求9至14中任一項的寡核苷酸，其中所述有義鏈包含如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列。
16.權利要求5至15中任一項的寡核苷酸，其中所述反義鏈包含如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列。
17.權利要求9至16中任一項的寡核苷酸，其中所述有義鏈由如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列組成。
18.權利要求5至17中任一項的寡核苷酸，其中所述反義鏈由如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列組成。
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