[發明專利]通過衣殼修飾增加組織特異性的基因遞送在審
| 申請號： | 201980018151.0 | 申請日： | 2019-03-14 |
| 公開（公告）號： | CN111819286A | 公開（公告）日： | 2020-10-23 |
| 發明（設計）人： | 斯科特·艾倫·盧伊勒 | 申請（專利權）人： | 國家兒童醫院研究所 |
| 主分類號： | C12N15/86 | 分類號： | C12N15/86 |
| 代理公司： | 廣州文冠倪律知識產權代理事務所(普通合伙) 44348 | 代理人： | 何錦標;楊婭莉 |
| 地址： | 美國俄*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 通過 修飾 增加 組織 特異性 基因 遞送 | ||
1.一種經修飾的AAVrh74 VP1衣殼蛋白，其包含一種或多種選自以下的修飾：在AAVrh74的VP1的502位氨基酸處異亮氨酸取代天冬酰胺、在氨基酸505處色氨酸被精氨酸取代、以及在AAVrh74的VP1的591位氨基酸處插入肽YIG或YIGSR（SEQ ID NO：2）、或其每一個的等效物。
2.一種重組病毒顆粒，其包含如權利要求1所述的經修飾的AAVrh74 VP1。
3.根據權利要求2所述的重組病毒顆粒，其中所述重組病毒顆粒是經修飾的AAVrh74。
4.根據權利要求1-3的任一項所述的重組病毒顆粒，其進一步包含轉基因或CRISPR系統。
5.一種多核苷酸，其編碼如權利要求1所述的經修飾的AAVrh74 VP1和/或如權利要求2或3所述的重組病毒顆粒，所述多核苷酸任選地被包含在載體中。
6.一種重組表達系統，其用于產生如權利要求3所述的重組病毒顆粒，所述重組表達系統任選地包含如權利要求5所述的載體。
7.一種宿主細胞，其包含如權利要求5所述的多核苷酸或載體。
8.一種用于修飾細胞中的多核苷酸和/或蛋白質的方法，其包含向所述細胞遞送有效量的包含如權利要求1或4所述的經修飾的衣殼蛋白或如權利要求2所述的病毒顆粒的重組病毒顆粒。
9.根據權利要求8所述的方法，其中所述細胞是哺乳動物細胞。
10.根據權利要求9所述的方法，其中所述哺乳動物細胞是人細胞。
11.一種用于修飾對象中的多核苷酸和/或蛋白質的方法，其包含向所述對象施用有效量的包含如權利要求1或4所述的經修飾的衣殼蛋白或如權利要求2所述的病毒顆粒的重組病毒顆粒。
12.根據權利要求11所述的方法，其中所述對象是哺乳動物。
13.根據權利要求12所述的方法，其中所述哺乳動物是人。
14.根據權利要求11-13的任一項所述的方法，其中所述施用是局部的或全身的。
15.一種試劑盒，其包含含有如權利要求1或4所述的經修飾的衣殼蛋白或如權利要求2所述的病毒顆粒的重組病毒顆粒。
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