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[發明專利]向心肌細胞遞送目標核酸分子的制劑、其制備方法及應用在審

專利信息
申請號: 201910327563.4 申請日: 2019-04-23
公開(公告)號: CN110042127A 公開(公告)日: 2019-07-23
發明(設計)人: 杜杰;李玉琳;徐福建;智瑩;許晨 申請(專利權)人: 北京市心肺血管疾病研究所
主分類號: C12N15/87 分類號: C12N15/87;A61K47/32;A61P9/00
代理公司: 北京市誠輝律師事務所 11430 代理人: 范盈
地址: 100029 北京市朝陽*** 國省代碼: 北京;11
權利要求書: 查看更多 說明書: 查看更多
摘要:
搜索關鍵詞: 心肌細胞 遞送 目標核酸分子 制備 復合體制 局部藥物 攝取 核酸 應用 心臟
【權利要求書】:

1.CHO-PGEA載體在制備向心肌細胞遞送目標核酸分子的制劑中的應用。

2.根據權利要求1所述的應用,其特征在于,所述的目標核酸分子包括:

(1)人工合成或天然存在的用于調節心臟功能的單鏈或雙鏈DNA分子;

(2)人工合成或天然存在的用于調節心臟功能的編碼或非編碼RNA分子;

(3)人工合成或天然存在的用于治療心血管疾病的單鏈或雙鏈DNA分子;

(4)人工合成或天然存在的用于治療心血管疾病的編碼或非編碼RNA分子;

(5)人工合成的用于調節心臟功能的RNA模擬物以及反義寡核苷酸片段。

3.根據權利要求1-2任一所述的應用,其特征在于,所述的遞送是指提高心肌細胞對目標核酸分子的攝取,提高心臟局部尤其是心肌細胞內的目標核酸分子的濃度。

4.根據權利要求1-2任一所述的應用,其特征在于,所述的CHO-PGEA載體中的載體分子的氮/磷比為10。

5.一種治療心臟疾病的藥物組合物,所述的治療是指在動物或人體內修復心臟功能、減輕心臟重塑癥狀體征或改善心臟疾病引發的癥狀體征,所述的藥物組合物包含治療有效量的權利要求1-4任一所述制劑和常規的藥用輔料。

6.權利要求1-4任一所述制劑在制備治療心臟疾病的藥物中的應用,所述的治療是指在動物或人體內修復心臟功能、減輕心臟重塑癥狀體征或改善心臟疾病引發的癥狀體征。

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