[發明專利]異位性骨化及治療方法

在審

• 申請號: 201880078100.2
• 申請日: 2018-10-30
• 公開（公告）號: CN111432839A
• 公開（公告）日: 2020-07-17
• 發明（設計）人: 曹旭
• 申請（專利權）人: 約翰霍普金斯大學
• 主分類號: A61K39/395
• 分類號: A61K39/395;A61P19/00
• 代理公司: 上海翼勝專利商標事務所(普通合伙) 31218
• 代理人: 翟羽

1.一種包含一轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑的一組成物的一有效量的用途，其特征在于：所述用途是應用于預防及/或治療有需求的一患者的異位性骨化(HO)或一相關的疾病。

2.一種包含一轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑的一組成物的一有效量的用途，其特征在于：所述用途是應用于預防及/或治療有需求的進行性骨化性纖維發育不良(FOP)。

3.一種包含一轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑的一組成物的一有效量的用途，其特征在于：所述用途是應用于在預防及/或治療有需求的一患者的后天性異位性骨化(HO)。

4.一種包含一轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑的一組成物的一有效量的用途，其特征在于：所述用途是應用于預防或減少罹患異位性骨化(HO)或一相關的疾病的一患者的異位性骨化(HO)及/或H型血管形成。

5.一種包含一轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑的一組成物的一有效量的用途，其特征在于：所述用途是應用于減少具有異位性骨化(HO)的一患者中的巢蛋白表達間質干細胞(Nestin⁺MSCs)。

6.如權利要求1至5中任一項所述的用途，其特征在于：所述轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑是一抗體，所述抗體以高親和性結合TGF-β。

7.如權利要求1至5中任一項所述的用途，其特征在于：所述轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑是一生物活性劑，所述生物活性劑在所述患者的細胞中抑制TGF-β的表達。

8.如權利要求1至5中任一項所述的用途，其特征在于：所述轉化生長因子-β(TGF-β)抑制劑是一生物活性劑，所述生物活性劑是所述TGF-β受體的一拮抗劑。

9.如權利要求6所述的用途，其特征在于：所述抗體是選自于由1D11、夫蘇木單抗及加隆尼受體激酶抑制劑所組成的群組。

10.如權利要求9所述的用途，其特征在于：所述抗體是1D11。

11.如權利要求1至10中任一項所述的用途，其特征在于：所述TGF-β抑制劑是與一藥學上可接受的載體一同被施予。

12.如權利要求1至11中任一項所述的用途，其特征在于：所述TGF-β抑制劑是被全身性地施予。

13.如權利要求1至12中任一項所述的用途，其特征在于：所述TGF-β抑制劑是在所述患者的一傷處或一接骨點被局部地施予。

14.如權利要求1至13中任一項所述的用途，其特征在于：所述TGF-β抑制劑是以在0.1毫克/公斤至100毫克/公斤之間的一劑量被施予。

15.如權利要求1至14中任一項所述的用途，其特征在于：所述TGF-β抑制劑與至少一種額外的生物活性劑一同被施予。

16.如權利要求15所述的用途，其特征在于：所述至少一種生物活性劑是在第二型血管張力素1型受體(AT₁)拮抗劑的類別中。

17.如權利要求16所述的用途，其特征在于：所述AT₁拮抗劑是氯沙坦。

18.如權利要求1至17中任一項所述的用途，其特征在于：所述TGF-β抑制劑被施予至罹患異位性骨化且處于異位性骨化疾病的發炎期、軟骨形成期及/或成骨期的患者。