[發明專利]谷氨酰胺合成酶用于治療高氨血癥的用途

在審

• 申請號: 201880049768.4
• 申請日: 2018-05-24
• 公開（公告）號: CN111093641A
• 公開（公告）日: 2020-05-01
• 發明（設計）人: 塔瑪拉·尼科爾森
• 申請（專利權）人: 托埃瑞斯有限責任公司
• 主分類號: A61K31/00
• 分類號: A61K31/00;A61K38/43;C12N5/10;A61P3/00
• 代理公司: 北京安信方達知識產權代理有限公司 11262
• 代理人: 劉小立;鄭霞

1.一種谷氨酰胺合成酶(GS)蛋白，所述谷氨酰胺合成酶蛋白用于在通過向受試者全身非口服施用治療或預防高氨血癥中使用。

2.根據權利要求1所述的用于使用的蛋白，其中所述蛋白用于與降氨劑組合使用。

3.一種用于與GS蛋白組合使用的降氨劑，所述降氨劑用于在治療或預防高氨血癥中使用。

4.根據權利要求1至3中任一項所述的用于使用的蛋白或降氨劑，其中所述高氨血癥由于尿素循環障礙(UCD)和/或谷氨酰胺合成酶缺乏引起。

5.根據權利要求1至4中任一項所述的用于使用的蛋白或降氨劑，其中所述高氨血癥與器官衰竭相關聯。

6.根據權利要求1至5中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述高氨血癥由于非酒精性脂肪肝病引起。

7.根據權利要求1至5所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述高氨血癥由于急性肝衰竭、肝硬化和/或腎功能障礙和/或腎衰竭引起。

8.根據任一項前述權利要求所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白包含與以SEQ ID NO.1列出的氨基酸序列至少50％相同的氨基酸序列，或者是所述氨基酸序列的酶活性片段。

9.根據任一項前述權利要求所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白以藥物組合物的形式施用。

10.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白以胃腸外營養組合物的形式施用。

11.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白被連接到部分。

12.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述部分選自蛋白、肽、非蛋白聚合物或親和標簽。

13.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述部分是聚乙二醇(PEG)。

14.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述PEG在所述蛋白質的N末端被連接至所述GS蛋白。

15.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白質經由肽接頭或化學鍵被連接至所述部分。

16.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，根據權利要求8至12中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白質經由共價鍵被連接至所述部分。

17.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白呈適合向受試者胃腸外施用的形式。

18.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白呈適合向受試者皮下施用的形式。

19.根據前述權利要求中任一項所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白以包含多聚體形式的所述蛋白的制備物被提供。

20.根據任一前述權利要求所述的用于使用的蛋白質或降氨劑，其中所述GS蛋白以單體形式被提供。