[發明專利]對PCSK9基因中的識別序列具有特異性的工程化大范圍核酸酶有效
| 申請號： | 201880038349.0 | 申請日： | 2018-04-20 |
| 公開（公告）號： | CN110769845B | 公開（公告）日： | 2023-08-15 |
| 發明（設計）人： | V·巴爾特斯維克;D·揚茨;J·J·史密斯;J·萊普 | 申請（專利權）人： | 精密生物科學公司 |
| 主分類號： | A61K38/16 | 分類號： | A61K38/16;A61K48/00;C12N9/22;C12N15/63 |
| 代理公司： | 北京市金杜律師事務所 11256 | 代理人： | 陳文平;徐志明 |
| 地址： | 美國北卡*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | pcsk9 基因 中的 識別 序列 具有 特異性 工程 范圍 核酸酶 | ||
1.一種工程化大范圍核酸酶，其結合和切割原蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶/kexin?9型基因中包含SEQ?ID?NO:4的識別序列，其中所述工程化大范圍核酸酶由SEQ?ID?NO:6的氨基酸序列組成。
2.一種多核苷酸，其編碼權利要求1所述工程化大范圍核酸酶。
3.如權利要求2的多核苷酸，其中所述多核苷酸是mRNA。
4.一種重組DNA構建體，其包含編碼權利要求1所述工程化大范圍核酸酶的核酸序列。
5.如權利要求4的重組DNA構建體，其中所述重組DNA構建體編碼病毒載體，所述病毒載體包含編碼權利要求1所述工程化大范圍核酸酶的所述核酸序列。
6.如權利要求5所述的重組DNA構建體，其中所述病毒載體是重組腺相關病毒(AAV)載體。
7.如權利要求6所述的重組DNA構建體，其中所述重組AAV載體是血清型8。
8.一種病毒載體，其包含編碼權利要求1所述工程化大范圍核酸酶的核酸序列。
9.如權利要求8所述的病毒載體，其中所述病毒載體是重組AAV載體。
10.如權利要求9所述的病毒載體，其中所述重組AAV載體是血清型8。
11.如權利要求8-10中任一項的病毒載體，其中編碼所述工程化大范圍核酸酶的所述核酸序列與肝特異性啟動子可操作地連接。
12.一種藥物組合物，其包含藥學上可接受的載體及編碼權利要求1所述工程化大范圍核酸酶的核酸。
13.如權利要求12的藥物組合物，其中所述藥物組合物包含權利要求8-11中任一項的所述病毒載體。
14.如權利要求12的藥物組合物，其中所述核酸包封在脂質納米顆粒內。
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