[發明專利]使用芬氟拉明治療多澤綜合征的方法

在審

• 申請號: 201880030886.0
• 申請日: 2018-05-04
• 公開（公告）號: CN110891558A
• 公開（公告）日: 2020-03-17
• 發明（設計）人: 布魯克斯·博伊德;斯蒂芬·J·法爾;布拉德利·伽勒拉
• 申請（專利權）人: 周格尼克斯國際有限公司
• 主分類號: A61K31/135
• 分類號: A61K31/135;A61P25/08
• 代理公司: 北京中博世達專利商標代理有限公司 11274
• 代理人: 申健

1.一種藥物組合物，其用于治療、預防和/或改善被診斷患有多澤綜合征的患者中多澤綜合征的癥狀，所述藥物組合物包括：

藥學可接受載體；和

芬氟拉明或其藥學可接受鹽，其量足以治療、預防和/或改善所述患者中多澤綜合征的所述癥狀。

2.根據權利要求1所述的所使用的組合物，其中，所述患者表現出一種或多種基因中的一種或多種突變，所述一種或多種基因選自CHD2(15q26)、GABRG2(5q34)、SCN1A(2q24.3)、SCN1B(19q13.12)、SLC2A1(1p34.2)、和SLC6A1(3p25.3)。

3.根據權利要求1或2所述的所使用的組合物，其中，芬氟拉明與附加的藥學活性藥物輔助性地使用。

4.根據權利要求1或2所述的所使用的組合物，其中，所述芬氟拉明在多澤綜合征的癥狀的所述治療、預防和/或改善中，作為唯一的藥學活性藥物使用。

5.根據權利要求1至4中任一項所述的所使用的組合物，其中所述癥狀為癲癇發作。

6.根據權利要求1至5中任一項所述的所使用的組合物，其中：

(a)所述治療、預防和/或改善包括給藥從10.0mg/kg/天至0.01mg/kg/天或從0.8mg/kg/天至0.01mg/kg/天的量的芬氟拉明；或者

(b)所述治療、預防和/或改善包括以選自由口服、注射、透皮、吸入、鼻腔、直腸、陰道或腸胃外遞送組成的組的劑型給藥芬氟拉明；或者

(c)所述治療、預防和/或改善包括以選自由口服、注射、透皮、吸入、鼻腔、直腸、陰道或腸胃外遞送組成的組的劑型，給藥從10.0mg/kg/天至0.01mg/kg/天或從0.8mg/kg/天至0.01mg/kg/天的量的芬氟拉明。

7.根據權利要求1-6中任一項所述的所使用的組合物，其中：

(a)所述組合物為包括芬氟拉明的口服溶液，所述芬氟拉明的量選自由120mg或更少、60mg或更少、30mg或更少、20mg或更少和10mg或更少組成的組；或者

(b)所述組合物為包括芬氟拉明的口服溶液，所述芬氟拉明的量為20mg或更少。

8.根據權利要求1至3和5至7中任一項所述的所使用的組合物，其中，所述治療、預防和/或改善還包括：

給藥聯合治療劑，所述聯合治療劑選自由丙戊酸、拉莫三嗪、左乙拉西坦、托吡酯、唑尼沙胺、盧非酰胺、氯巴占、非氨酯、乙琥胺、硝基西泮、促腎上腺皮質激素、甲基強的松龍、強的松、地塞米松、氯硝西泮、氯氮卓、吡侖帕奈、司替戊醇、大麻二酚和四氫大麻酚、及其藥學可接受鹽和堿組成的組。

9.一種組合物，其用于刺激被診斷患有多澤綜合征的患者中的5-HT受體，其中，所述患者表現出基因的突變，所述基因選自CHD2(15q26)、GABRG2(5q34)、SCN1A(2q24.3)、SCN1B(19q13.12)、SLC2A1(1p34.2)和SLC6A1(3p25.3)，所述組合物包括有效劑量的芬氟拉明或其藥學可接受鹽。

10.根據權利要求1-9中任一項所述的所使用的組合物，其中，所述患者采用生酮飲食。

11.一種試劑盒，其用于治療、預防和/或改善被診斷患有多澤綜合征的患者中多澤綜合征的癥狀，所述試劑盒包括：

容器，所述容器包括多種劑量的制劑，所述制劑包括藥學可接受載體、和包括芬氟拉明或其藥學可接受鹽的活性成分；以及

說明書，所述說明書用于通過從所述容器取出所述制劑并向所述患者給藥所述制劑來治療被診斷患有多澤綜合征的所述患者。