[發明專利]治療溶酶體貯積疾病及病癥的組合物和方法有效
| 申請號： | 201880018596.4 | 申請日： | 2018-01-16 |
| 公開（公告）號： | CN110913872B | 公開（公告）日： | 2023-08-04 |
| 發明（設計）人： | A·比菲;E·卡瓦爾卡 | 申請（專利權）人： | 兒童醫療中心有限公司;醫院圣拉斐爾責任有限公司;達納-法伯癌癥研究所有限公司;長時電視節目基金會 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00;A61K35/28;A61K35/30;A61P3/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 北京戈程知識產權代理有限公司 11314 | 代理人： | 程偉 |
| 地址： | 美國馬*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 治療 溶酶體 疾病 病癥 組合 方法 | ||
1.一種藥物組合物在制備治療受試者的溶酶體貯積疾病或病癥的藥物的用途，其中，所述藥物組合物包含編碼金屬硫蛋白多肽或多核苷酸的載體，以及其中，所述藥物組合物相對于參考值增加所述受試者的金屬硫蛋白多肽或多核苷酸的水平、表達或活性。
2.根據權利要求1所述的用途，其中，所述溶酶體貯積病癥是神經元蠟樣脂褐質沉積癥、球狀細胞性腦白質營養不良、GM1神經節苷脂癥、青少年氨基己糖酯酶A缺乏癥、異染性腦白質營養不良、粘多糖癥障礙、多發性硫酸脂酶缺乏癥、Tay-Sachs/GM2神經節苷脂癥。
3.根據權利要求1所述的用途，其中，所述受試者是通過檢測所述受試者的樣品中金屬硫蛋白(MT)多核苷酸或多肽的水平相對于參考值的增加而預先選擇的。
4.根據權利要求1所述的用途，其中，所述金屬硫蛋白是金屬硫蛋白-1A(MT1A)、金屬硫蛋白-1B(MT1B)、金屬硫蛋白-1E(MT1E)、金屬硫蛋白-1F(MT1F)、金屬硫蛋白-lG(MT1G)、金屬硫蛋白-1H(MT1H)、金屬硫蛋白-1I假基因(MT1Ip或MTE)、金屬硫蛋白-1L(LT1L或MT1R)、金屬硫蛋白-lM(MT1M或MT1K)、金屬硫蛋白-1X(MT1X)、金屬硫蛋白-2(MT2)、金屬硫蛋白-2A(MT2A)、金屬硫蛋白-3(Mt3)、和金屬硫蛋白-4(MT4)中的一種或多種。
5.根據權利要求1所述的用途，其中，所述載體是慢病毒載體。
6.根據權利要求1所述的用途，其中，所述載體是AAV載體。
7.根據權利要求1至6中任一項所述的用途，其中，所述藥物組合物還包含含有所述載體的造血干細胞(HSC)。
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