[發明專利]靶向RyR2蛋白的胞內納米抗體在制備抗心力衰竭藥物中的用途有效
| 申請號： | 201811131566.2 | 申請日： | 2018-09-27 |
| 公開（公告）號： | CN109306011B | 公開（公告）日： | 2021-08-03 |
| 發明（設計）人： | 胡適;李天;雷長海;傅文燕 | 申請（專利權）人： | 中國人民解放軍第二軍醫大學 |
| 主分類號： | C07K16/28 | 分類號： | C07K16/28;C12N15/13;C12N15/63;A61K39/395;A61P9/04 |
| 代理公司： | 上海元一成知識產權代理事務所(普通合伙) 31268 | 代理人： | 趙青 |
| 地址： | 200433 *** | 國省代碼： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 靶向 ryr2 蛋白 納米 抗體 制備 心力衰竭 藥物 中的 用途 | ||
【權利要求書】：
1.一種靶向RyR2蛋白的納米抗體，其特征在于，所述納米抗體的氨基酸序列如SEQ IDNO.1所示。
2.編碼權利要求1所述的靶向RyR2蛋白的納米抗體的核苷酸，其特征在于，所述核苷酸序列如SEQ ID NO.2所示。
3.遞送權利要求2所述的核苷酸的遞送載體，其特征在于，該遞送載體為腺相關病毒載體，能夠重組并整合到心肌細胞的基因組中，并且設置有心臟組織特異性啟動子。
4.根據權利要求3所述的遞送載體，其特征在于：
其中，所述遞送載體的適用劑量為5×109-1×1015 tvp，
所述心臟組織特異性啟動子選自心肌肌動蛋白增強子/延伸因子1啟動子或細胞巨型病毒增強子/肌球蛋白輕鏈2啟動子。
5.權利要求1所述的靶向RyR2蛋白的納米抗體在制備抗心力衰竭藥物中的用途。
6.含有權利要求1所述的靶向RyR2蛋白的納米抗體的抗心力衰竭藥物組合物，其特征在于，還包括藥學上可接受的賦形劑、載體或稀釋劑。
7.含有權利要求2所述的核苷酸的抗心力衰竭藥物組合物，其特征在于，還包括權利要求3或4所述的遞送載體以及可藥用載體。
8.根據權利要求6或7所述的抗心力衰竭藥物組合物，其特征在于：
其中，所述抗心力衰竭藥物組合物為降低細胞內RyR2蛋白特定位點S2808
磷酸化修飾水平的藥物。
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