[發明專利]治療神經源性肌肉萎縮的藥物組合物及其制法和應用在審
| 申請號： | 201810897930.X | 申請日： | 2018-08-08 |
| 公開（公告）號： | CN110859854A | 公開（公告）日： | 2020-03-06 |
| 發明（設計）人： | 唐文潔;魏佑震;劉中民;胡蘋;饒靈均 | 申請（專利權）人： | 上海市東方醫院;中國科學院上海生命科學研究院 |
| 主分類號： | A61K35/34 | 分類號： | A61K35/34;A61P21/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 上海一平知識產權代理有限公司 31266 | 代理人： | 肖艷;徐迅 |
| 地址： | 200120 *** | 國省代碼： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 治療 神經 肌肉 萎縮 藥物 組合 及其 制法 應用 | ||
1.一種生肌細胞的用途，其特征在于，用于制備一制劑或組合物，所述的制劑或組合物用于治療神經源性肌肉萎縮，其中，所述的治療包括改善肌肉萎縮和神經損傷。
2.如權利要求1所述的用途，其特征在于，所述的生肌細胞表達選自下組的標志基因：
PAX3+,NCAM+,Myosin Heavy Chain+,Myogenin+,MRF4+或CD56+/CD146+,和CD45-/CD34-/CD144-。
3.如權利要求1所述的用途，其特征在于，所述的改善肌肉萎縮包括促進肌纖維修復、增加肌肉的重量、改善肌肉功能、或其組合。
4.如權利要求1所述的用途，其特征在于，所述的改善神經損傷是指修復神經的形態和功能。
5.如權利要求1所述的用途，其特征在于，所述的制劑或組合物包含：(a)生肌細胞；和(b)水凝膠，較佳地，所述的水凝膠為人源水凝膠，更佳地，所述的水凝膠選自下組：膠原蛋白、波形蛋白、層粘連蛋白、或其組合。
6.一種用于治療神經源性肌肉萎縮的組合物，其特征在于，所述的組合物包含(a)生肌細胞；和(b)水凝膠，其中，所述的生肌細胞表達選自下組的標志基因：
PAX3+,NCAM+,Myosin Heavy Chain+,Myogenin+,MRF4+或CD56+/CD146+,和CD45-/CD34-/CD144-。
7.一種非治療性的改善神經源性肌肉萎縮引起的肌肉萎縮和神經損傷的方法，其特征在于，包括步驟：
(a)提供一胚胎干細胞、誘導性多潛能干細胞或肌肉干細胞；
(b)在適合分化的條件下，誘導步驟(a)中的細胞分化，從而獲得包含分化的生肌細胞的細胞群體；和
(c)將步驟(b)獲得的生肌細胞注射到需要的部位，從而改善肌肉萎縮和神經損傷。
8.如權利要求7所述的方法，其特征在于，在步驟(b)中，還包括分離所述細胞群體中的生肌細胞的步驟，較佳地，利用流式細胞術分選CD56+/CD146+/CD45-/CD34-/CD144-的生肌細胞。
9.如權利要求7所述的方法，其特征在于，在步驟(c)中，包括用水凝膠包裹所述生肌細胞的步驟。
10.如權利要求7所述的方法，其特征在于，所述的方法是一種構建動物模型的方法。
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