[發明專利]PLEKHO1基因的用途及其相關藥物

在審

• 申請號: 201810128244.6
• 申請日: 2018-02-08
• 公開（公告）號: CN108342389A
• 公開（公告）日: 2018-07-31
• 發明（設計）人: 陳新頁
• 申請（專利權）人: 上海滴英生物醫藥科技有限公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;C12N15/867;C12N7/01;C12Q1/6886;A61K31/713;A61K31/7088;A61P35/00
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本發明涉及人源PLEKHO1基因的用途及其相關藥物，公開了人PLEKHO1基因在腫瘤治療及藥物制備中的用途。本發明進一步構建了人PLEKHO1基因小分子干擾RNA、人PLEKHO1基因干擾核酸構建體、人PLEKHO1基因干擾慢病毒并公開了它們的用途。本發明提供的siRNA或者包含該siRNA序列的核酸構建體、慢病毒能夠特異性抑制人PLEKHO1基因的表達，尤其是慢病毒，能夠高效侵染靶細胞，高效率地抑制靶細胞中PLEKHO1基因的表達，進而抑制腫瘤細胞的生長，促進腫瘤細胞凋亡，在腫瘤治療中具有重要意義。

技術領域

本發明涉及生物技術領域，特別涉及PLEKHO1基因的用途及其相關藥物。

背景技術

RNA干擾(RNA interference,RNAi)即用核苷酸組成的短的雙鏈RNA(dsRNA)進行轉錄后基因沉默。它可高效、特異地阻斷體內特定基因的表達，導致其降解，從而引起生物體內特異基因的沉默，使細胞表現出某種基因表型的缺失，是近年來新興的一種常用的研究基因功能、尋找疾病治療方法的實驗室技術。研究表明，長度為21-23nt的雙鏈RNA能夠在轉錄和轉錄后水平特異性的引起RNAi(Tuschl T,Zamore PD,Sharp PA,Bartel DP.RNAi:double-stranded RNA directs the ATP-dependent cleavage of mRNA at 21 to 23nucleotide intervals.Cell 2000；101:25-33.)。腫瘤患者雖經化療、放療和綜合治療，但五年生存率仍很低，如能對腫瘤發病和進展有關的基因進行干預，將能為腫瘤的治療開辟新途徑。近年來，RNAi已成為腫瘤的基因治療的有效策略。利用RNAi技術可以抑制原癌基因、突變的抑癌基因、細胞周期相關基因、抗凋亡相關基因等的表達來抑制腫瘤進程(Uprichard,Susan L.The therapeutic potential of RNA interference.FEBS Letters2005；579:5996-6007.)。