[發明專利]一種特異性靶向FOXO1基因的CRISPR-Cas納米載藥系統及其應用

在審

• 申請號: 201810048910.5
• 申請日: 2018-01-18
• 公開（公告）號: CN108261395A
• 公開（公告）日: 2018-07-10
• 發明（設計）人: 王志遠;張歡歡;余陳歡;俞文英;方杰;謝琿;鐘宇森;應華忠
• 申請（專利權）人: 浙江省醫學科學院
• 主分類號: A61K9/127
• 分類號: A61K9/127;A61K31/7105;A61K47/26;A61K48/00;A61P5/50
• 代理公司: 杭州浙科專利事務所(普通合伙) 33213
• 代理人: 沈淵琪

1.特異性靶向FOXO1基因的CRISPR-Cas納米載藥系統，其特征在于包含靶向FOXO1基因的sgRNA、核酸酶Cas的mRNA和納米載藥系統。

2.如權利要求1所述的特異性靶向FOXO1基因的CRISPR-Cas納米載藥系統，其特征在于所述的靶向FOXO1基因的sgRNA包含但不限于以下序列：sgFOXO1-1、sgFOXO1-2和sgFOXO1-3，所述的sgFOXO1-1的核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示，所述的sgFOXO1-2的核苷酸序列如SEQ ID NO.2所示，所述的sgFOXO1-3的核苷酸序列如SEQ ID NO.3所示。

3.如權利要求1所述的特異性靶向FOXO1基因的CRISPR-Cas納米載藥系統，其特征在于所述的核酸酶Cas的mRNA由體外轉錄制備或直接合成，所述核酸酶Cas優選但不局限于Cas9蛋白。

4.如權利要求1所述的特異性靶向FOXO1基因的CRISPR-Cas納米載藥系統，其特征在于所述的納米載藥系統含有氫化磷脂、膽固醇（2,3-二油酰基-丙基）-三甲胺（DOTAP）、二油酰磷脂酰乙醇胺（DOPE）、聚乙二醇2000-二硬脂酰磷脂酰乙醇胺和C16 Cer-PEG。

5.如權利要求1所述的特異性靶向FOXO1基因的CRISPR-Cas納米載藥系統在制備治療代謝性疾病藥物中的應用。

6.如權利要求5所述的應用，其特征在于所述的代謝性疾病包括脂肪肝、2型糖尿病。