[發明專利]用于在方向選擇性視網膜神經節細胞中特異性表達基因的啟動子SynP198

有效

• 申請號: 201780067090.8
• 申請日: 2017-11-01
• 公開（公告）號: CN110072557B
• 公開（公告）日: 2022-11-11
• 發明（設計）人: D·哈特爾;J·于特納;A·克雷布斯;B·羅斯卡;D·舒伯勒
• 申請（專利權）人: 弗里德里克·米謝爾生物醫學研究所
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;C12N15/85
• 代理公司: 北京市中咨律師事務所 11247
• 代理人: 張莉;黃革生

1.一種表達盒，其包含：

- 分離的核酸分子，所述分離的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列，和

- 編碼基因的核酸序列，

其中，所述編碼基因的核酸序列與所述分離的核酸分子可操作地連接，且其中所述分離的核酸分子有效地驅動所述基因在方向選擇性視網膜神經節細胞中表達。

2.如權利要求1所述的表達盒，還包含最小啟動子。

3.如權利要求2所述的表達盒，其中所述最小啟動子包含SEQ ID NO:2的核酸序列。

4.一種載體，所述載體包含如權利要求1-3任一項所述的表達盒。

5.如權利要求4所述的載體，其中所述載體是病毒載體。

6.如權利要求4所述的載體，其中所述載體是腺相關病毒(AAV)載體。

7.如權利要求1-3任一項所述的表達盒或如權利要求4-6任一項所述的載體在制備用于使基因在方向選擇性視網膜神經節細胞中表達的藥物中的用途。

8.一種在方向選擇性視網膜神經節細胞中表達基因的體外方法，所述方法包括用如權利要求1-3任一項所述的表達盒轉染分離的細胞的步驟，其中所述細胞是方向選擇性視網膜神經節細胞。

9.一種在方向選擇性視網膜神經節細胞中表達基因的體外方法，所述方法包括用如權利要求1-3任一項所述的表達盒轉染細胞系或細胞群的步驟，其中所述細胞系或細胞群包含方向選擇性視網膜神經節細胞。

10.一種分離的細胞，所述分離的細胞包含如權利要求1-3任一項所述的表達盒或如權利要求4-6任一項所述的載體。

11.如權利要求10所述的分離的細胞，其中所述表達盒或載體穩定地整合到所述分離的細胞的基因組中。

12.如權利要求1-3任一項所述的表達盒、如權利要求4-6任一項所述的載體、或如權利要求10或11所述的分離的細胞，其中所述基因的產物是光敏分子。

13.如權利要求12所述的表達盒、載體或分離的細胞，其中，所述光敏分子是鹽細菌視紫紅質。

14.如權利要求12所述的表達盒、載體或分離的細胞，其中，所述光敏分子是視紫紅質通道蛋白。

15.如權利要求7所述的用途或如權利要求8或9所述的方法，其中所述基因的產物是光敏分子。

16.如權利要求15所述的用途或方法，其中，所述光敏分子是鹽細菌視紫紅質。

17.如權利要求15所述的用途或方法，其中，所述光敏分子是視紫紅質通道蛋白。

18.如權利要求1-3任一項所述的表達盒、如權利要求4-6任一項所述的載體、或如權利要求10或11所述的分離的細胞，其中所述方向選擇性視網膜神經節細胞是嚙齒動物方向選擇性視網膜神經節細胞。

19.如權利要求1-3任一項所述的表達盒、如權利要求4-6任一項所述的載體、或如權利要求10或11所述的分離的細胞，其中所述方向選擇性視網膜神經節細胞是人方向選擇性視網膜神經節細胞。

20.如權利要求7所述的用途或如權利要求8或9所述的方法，其中所述方向選擇性視網膜神經節細胞是嚙齒動物方向選擇性視網膜神經節細胞。