[發(fā)明專利]治療普拉德-威利綜合癥的方法有效
| 申請?zhí)枺?/td> | 201780048127.2 | 申請日： | 2017-06-02 |
| 公開（公告）號： | CN109562092B | 公開（公告）日： | 2023-08-22 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | L·C·伯內(nèi)特;D·艾格里;R·L·萊貝爾;S·科特 | 申請（專利權(quán)）人： | 紐約市哥倫比亞大學(xué)理事會;萊沃療法公司 |
| 主分類號： | A61K31/221 | 分類號： | A61K31/221;A61K31/198 |
| 代理公司： | 北京市中咨律師事務(wù)所 11247 | 代理人： | 沈曉書;黃革生 |
| 地址： | 美國*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 治療 普拉 綜合癥 方法 | ||
1.磷酸二酯酶4抑制劑(PDE4i)在制備用于在有需要的受試者中治療普拉德-威利綜合癥(PWS)，由此緩解、消除或預(yù)防PWS的一種或多種癥狀的藥物中的用途，其中所述PDE4i選自阿普司特、西洛司特、吡拉米司特、羅氟司特和MK0952。
2.如權(quán)利要求1所述的用途，其中選擇性PDE4i使Pcsk1的表達上調(diào)。
3.如權(quán)利要求1所述的用途，其中所述一種或多種癥狀選自攝食過量、代謝率降低、性腺功能減退、生長激素產(chǎn)生減少、肌張力低下、睡眠障礙、腸胃失調(diào)、耐力減少、專注力降低、認知功能受損、行為障礙、焦慮、生長不足、不成熟激素轉(zhuǎn)化為成熟活性形式減少以及體重增加。
4.如權(quán)利要求1所述的用途，其中所述一種或多種癥狀為攝食過量。
5.如權(quán)利要求1所述的用途，其中一種或多種有效治療或緩解PWS的一種或多種癥狀的其它治療劑適合施用于所述受試者。
6.如權(quán)利要求3所述的用途，其中所述不成熟激素選自以下中的一種或多種：胰島素、胃饑餓素、GHRH、α-MSH、催產(chǎn)素、食欲素、BDNF、血管加壓素、NPY、AGRP以及促性腺激素。
7.如權(quán)利要求5所述的用途，其中所述一種或多種有效治療或緩解PWS的其它治療劑選自胰島素、胰島素受體激動劑、胃饑餓素、胃饑餓素受體激動劑、GHRH、GHRH受體激動劑、α-MSH、α-MSH受體激動劑、催產(chǎn)素、催產(chǎn)素受體激動劑、食欲素、食欲素受體激動劑、BDNF、BDNF受體激動劑、血管加壓素、血管加壓素受體激動劑、NPY、NPY受體激動劑、AGRP、AGRP受體激動劑、促性腺激素、促性腺激素受體激動劑或它們的組合。
8.如權(quán)利要求5所述的用途，其中一種或多種其它治療劑為催產(chǎn)素受體激動劑。
9.如權(quán)利要求1所述的用途，其中所述PDE4i為MK0952。
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