[發明專利]穩定的假型化慢病毒顆粒及其用途有效
| 申請號： | 201780033565.1 | 申請日： | 2017-04-21 |
| 公開（公告）號： | CN109563139B | 公開（公告）日： | 2022-12-30 |
| 發明（設計）人： | A·嘉利 | 申請（專利權）人： | 吉尼松公司;國家醫療保健研究所;埃夫里-瓦爾德艾松大學 |
| 主分類號： | C07K14/155 | 分類號： | C07K14/155;A61K35/17;A61P37/02;A61P31/00;A61P35/00;C12N5/10;C12N15/867 |
| 代理公司： | 北京市金杜律師事務所 11256 | 代理人： | 孟凡宏;王月 |
| 地址： | 法國埃*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 穩定 假型化慢 病毒 顆粒 及其 用途 | ||
1.一種濃縮穩定的慢病毒顆粒制劑，所述慢病毒顆粒用選自HERV-W、HERV-FRD和鼠合胞素-A的內源性逆轉錄病毒合胞素(ERV合胞素)假型化且包裝有異源目標基因，其在制劑的冷凍和解凍之前或之后包含高于1x105ng p24/mL的物理顆粒的滴度和/或高于2x104TU/mL的感染性顆粒的滴度。
2.獲得權利要求1所述的濃縮穩定的假型化慢病毒顆粒制劑的方法，包括以下步驟：
a)在合適的細胞系中轉染至少一種質粒，其中所述至少一種質粒包含所述異源目標基因、慢病毒rev、gag和pol基因和編碼選自HERV-W、HERV-FRD和鼠合胞素-A的ERV合胞素的序列；
b)孵育a)中獲得的轉染細胞，使得它們產生用ERV合胞素假型化且包裝有所述異源目標基因的所述穩定的慢病毒顆粒；和
c)收獲并濃縮b)中獲得的穩定的慢病毒顆粒，以獲得濃縮穩定的慢病毒顆粒制劑，其在制劑的冷凍和解凍之前或之后包含高于1x105ng p24/mL的物理顆粒的滴度和/或高于2x104TU/mL的感染性顆粒的滴度。
3.權利要求2所述的方法，其中所述慢病毒rev、gag和pol基因是HIV-1rev、gag和pol基因。
4.通過權利要求2或3任一項所述的方法獲得的顆粒制劑。
5.權利要求1或4所述的顆粒制劑，其中感染性顆粒的滴度高于1x105TU/mL，和/或其中物理顆粒的滴度高于1.1x105ng p24/mL。
6.權利要求2或3所述的方法，其中感染性顆粒的滴度高于1x105TU/mL，和/或其中物理顆粒的滴度高于1.1x105ng p24/mL。
7.一種藥物組合物，包含藥學可接受的介質中的權利要求1、4或5任一項所述的顆粒制劑。
8.權利要求1、4或5任一項所述的顆粒制劑用于轉導免疫細胞的非治療體外用途。
9.權利要求1、4或5任一項所述的顆粒制劑用于工程化免疫細胞的非治療體外用途。
10.權利要求1、4或5任一項所述的顆粒制劑在制備用于治療免疫缺陷、自身免疫、感染性疾病或B細胞相關癌癥的藥物中的用途。
11.一種藥物組合物，包含藥學可接受的介質中的用權利要求1、4或5任一項所述的顆粒制劑感染的B細胞或樹突細胞。
12.獲得經修飾以表達異源目標基因的免疫細胞的非治療離體方法，包括用權利要求1、4或5任一項所述的顆粒制劑感染免疫細胞，任選地之前刺激的步驟。
13.權利要求12所述的非治療離體方法，其中它是在LAH4肽或其功能性衍生物存在下進行，和/或其中所述免疫細胞選自B細胞、樹突細胞、單核細胞和巨噬細胞。
14.權利要求12或13任一項所述的非治療離體方法，其中包括以下步驟：
-任選地，通過在包含IL-7的培養基中培養初始免疫細胞來刺激它們，然后
-在LAH4肽或其功能性衍生物存在下，用權利要求1、4或5任一項所述的顆粒制劑感染刺激或未刺激的初始免疫細胞。
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