[發明專利]SMA的新型治療在審
| 申請號： | 201780032234.6 | 申請日： | 2017-05-31 |
| 公開（公告）號： | CN109152788A | 公開（公告）日： | 2019-01-04 |
| 發明（設計）人： | 托馬斯·布萊特勒;凱瑟琳·多蘿西·麥卡錫;帕特里夏·桑沃德迪克雷;弗蘭齊斯卡·舍德里施塔克 | 申請（專利權）人： | 豪夫邁·羅氏有限公司 |
| 主分類號： | A61K31/575 | 分類號： | A61K31/575;A61P21/00 |
| 代理公司： | 中科專利商標代理有限責任公司 11021 | 代理人： | 吳小明;柳春琦 |
| 地址： | 瑞士*** | 國省代碼： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 治療 脊髓性肌萎縮 藥物組合物 | ||
1.以大于15mg/kg，特別地以15mg/kg至40mg/kg，更特別地以15mg/kg至30mg/kg，甚至更特別地以20mg/kg至30mg/kg，最特別地以20mg/kg在治療脊髓性肌萎縮(SMA)中使用的奧利索西。
2.根據權利要求1使用的奧利索西，其用于治療哺乳動物的SMA，特別地其中所述哺乳動物是人類。
3.根據權利要求1或2使用的奧利索西，其用于治療SMA，其中SMA是II型SMA或III型SMA。
4.在治療SMA中使用的奧利索西，其中奧利索西以大于15mg/kg，特別地以15mg/kg至40mg/kg，更特別地以15mg/kg至30mg/kg，甚至更特別地以20mg/kg至30mg/kg，最特別地以20mg/kg施用，特別地經口施用。
5.根據權利要求4使用的奧利索西，其用于治療哺乳動物的SMA。
6.根據權利要求4或5在治療SMA中使用的奧利索西，其中奧利索西以20mg/kg/天經口施用。
7.根據權利要求4至6中任一項在治療SMA中使用的奧利索西，其中奧利索西以20mg/kg/天的劑量經口施用。
8.一種用于治療SMA的方法，所述方法包括向哺乳動物以15mg/kg至20mg/kg，特別地以20mg/kg施用奧利索西。
9.根據權利要求8所述的方法，所述方法包括向哺乳動物經口施用大于15mg/kg，特別地15mg/kg至40mg/kg，更特別地15mg/kg至30mg/kg，甚至更特別地20mg/kg至30mg/kg，最特別地20mg/kg的奧利索西。
10.根據權利要求8或9所述的方法，所述方法包括向哺乳動物以大于15mg/kg/天，特別地以15mg/kg/天至40mg/kg/天，更特別地以15mg/kg/天至30mg/kg/天，甚至更特別地以20mg/kg/天至30mg/kg/天，最特別地以20mg/kg/天施用奧利索西。
11.根據權利要求8至10中任一項所述的方法，其中SMA是II型SMA或III型SMA。
12.一種用于治療哺乳動物的SMA的方法，所述方法包括施用20mg/千克體重的奧利索西。
13.根據權利要求12所述的方法，所述方法包括每天施用20mg/千克體重的奧利索西。
14.根據權利要求12或13所述的方法，其中所述方法包括經口施用20mg/千克體重的奧利索西。
15.根據權利要求12至14中任一項所述的方法，其中SMA是II型SMA或III型SMA。
16.一種在治療SMA中使用的藥物組合物，所述藥物組合物包含被施用的，特別地每天一次經口施用的20mg/千克體重的奧利索西。
17.一種在治療SMA中使用的藥物組合物，所述藥物組合物包含被施用的，特別地每天一次經口施用的20mg/千克體重的奧利索西，其中所述組合物包含：奧利索西和選自以下的油：芝麻油，橄欖油，大豆油，棉籽油或中鏈甘油三酯的混合物或這些油的混合物。
18.根據權利要求17所述的藥物組合物，其中所述組合物包含：奧利索西和選自以下的油：芝麻油，橄欖油，大豆油，或這些油的混合物。
19.根據權利要求17或18所述的藥物組合物，其中所述組合物包含奧利索西和芝麻油。
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