[發明專利]治療在GLA基因中具有G9331A突變的患者的法布里病的方法在審
| 申請號： | 201780028175.5 | 申請日： | 2017-03-15 |
| 公開（公告）號： | CN109069494A | 公開（公告）日： | 2018-12-21 |
| 發明（設計）人： | 埃爾弗里達·本杰明 | 申請（專利權）人： | 阿米庫斯治療學公司 |
| 主分類號： | A61K31/445 | 分類號： | A61K31/445;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京律誠同業知識產權代理有限公司 11006 | 代理人： | 徐金國;吳啟超 |
| 地址： | 美國新*** | 國省代碼： | 美國;US |
| 權利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 法布里病 半乳糖苷酶 治療 藥理學 伴侶 剪接 診斷 核酸序列 位點突變 內含子 突變 | ||
1.α-半乳糖苷酶A的藥理學伴侶用來制造用于治療被診斷患有法布里病的患者的藥劑的用途，其中該患者在編碼α-半乳糖苷酶A的核酸序列的內含子4中具有剪接位點突變。
2.如權利要求1所述的用途，其中該突變是相對于SEQ ID NO:1的G9331A。
3.如權利要求1或2所述的用途，其中該藥理學伴侶包括1-脫氧半乳糖野尻霉素或其鹽。
4.如權利要求1-3中任一項所述的用途，其中1-脫氧半乳糖野尻霉素或其鹽的劑量為從約25mg至約250mg。
5.如權利要求1-4中任一項所述的用途，其中1-脫氧半乳糖野尻霉素的該鹽為1-脫氧半乳糖野尻霉素鹽酸鹽。
6.如權利要求1-5中任一項所述的用途，其中該劑量為每隔一天約150mg的1-脫氧半乳糖野尻霉素鹽酸鹽或等效劑量的1-脫氧半乳糖野尻霉素或其除了鹽酸鹽以外的鹽。
7.如權利要求1-6中任一項所述的用途，其中該1-脫氧半乳糖野尻霉素或其鹽是口服給藥或通過注射給藥。
8.用于治療法布里病的包含α-半乳糖苷酶A的藥理學伴侶的藥物組合物，其中患者在編碼α-半乳糖苷酶A的核酸序列的內含子4中具有剪接位點突變。
9.如權利要求8所述的藥理學伴侶，其中該突變是相對于SEQ ID NO:1的G9331A。
10.如權利要求8或9所述的藥理學伴侶，其中該藥理學伴侶包括1-脫氧半乳糖野尻霉素或其鹽。
11.如權利要求8-10中任一項所述的藥理學伴侶，其中1-脫氧半乳糖野尻霉素或其鹽的劑量為從約25mg至約250mg。
12.如權利要求8-11中任一項所述的藥理學伴侶，其中1-脫氧半乳糖野尻霉素的該鹽為1-脫氧半乳糖野尻霉素鹽酸鹽。
13.如權利要求8-12中任一項所述的藥理學伴侶，其中該劑量為每隔一天約150mg的1-脫氧半乳糖野尻霉素鹽酸鹽或等效劑量的1-脫氧半乳糖野尻霉素或其除了鹽酸鹽以外的鹽。
14.如權利要求8-13中任一項所述的藥理學伴侶，其中該1-脫氧半乳糖野尻霉素或其鹽是口服給藥或通過注射給藥。
該專利技術資料僅供研究查看技術是否侵權等信息，商用須獲得專利權人授權。該專利全部權利屬于阿米庫斯治療學公司，未經阿米庫斯治療學公司許可，擅自商用是侵權行為。如果您想購買此專利、獲得商業授權和技術合作，請聯系【客服】
本文鏈接：http://www.szxzyx.cn/pat/books/201780028175.5/1.html，轉載請聲明來源鉆瓜專利網。
