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[發明專利]一種外酶C3轉移酶基因治療藥物及其制備方法和應用在審

專利信息
申請號: 201710650662.7 申請日: 2017-08-02
公開(公告)號: CN107375947A 公開(公告)日: 2017-11-24
發明(設計)人: 王寧利;劉旭陽;王云 申請(專利權)人: 王寧利;劉旭陽
主分類號: A61K48/00 分類號: A61K48/00;A61K38/45;A61P27/06;A61P27/02;A61P25/00
代理公司: 北京高航知識產權代理有限公司11530 代理人: 趙永強
地址: 518000 廣東省深*** 國省代碼: 廣東;44
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摘要:
搜索關鍵詞: 一種 c3 轉移酶 基因治療 藥物 及其 制備 方法 應用
【權利要求書】:

1.一種外酶C3轉移酶基因治療藥物,其特征在于,包括C3基因通過與病毒載體構建重組載體,所述重組載體通過病毒包裝獲得C3轉移酶基因治療藥物。

2.根據權利要求1所述的外酶C3轉移酶基因治療藥物,其特征在于,所述病毒載體包括慢病毒載體或者腺相關病毒載體。

3.外酶C3轉移酶基因在制備眼部神經保護藥物或者降眼壓藥物中的應用。

4.外酶C3轉移酶基因在制備青光眼預防藥物或治療藥物中的應用。

5.一種外酶C3轉移酶基因治療藥物制備方法,其特征在于,包括以下步驟:

S1.根據C3基因序列設計擴增引物,并且在上下游引物分別引入合適的酶切位點;

S2.使用上述步驟設計的引物,PCR擴增目的基因;

S3.目的基因與病毒質粒構建重組質粒;

S4.陽性重組質粒篩選驗證;

S5.陽性重組質粒進行病毒包裝,獲得外酶C3轉移酶基因治療藥物。

6.根據權利要求5所述的外酶C3轉移酶基因治療藥的制備方法,其特征在于,所述上游引物引入的酶切位點為EcoR I;所述下游引物引入酶切位點為BamH I。

7.根據權利要求5所述的外酶C3轉移酶基因治療藥的制備方法,其特征在于,所述擴增引物為:

上游引物:5'-CGGAATTCATGGCTTATTCCATTAATCAAAAGGC-3';

下游引物:5'-CGGGATCCTTATTTAGGATTGATAGCTGTGC-3'。

8.根據權利要求5所述的外酶C3轉移酶基因治療藥的制備方法,其特征在于,所述測序引物為CMV-F:5'-CGCAAATGGGCGGTAGGCGTG-3'。

9.外酶C3轉移酶基因治療藥物在制備眼部神經保護藥物或者降眼壓藥物中的應用。

10.外酶C3轉移酶基因治療藥物在制備青光眼預防或治療藥物中的應用。

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