[發(fā)明專(zhuān)利]熱休克蛋白gp96在治療重癥肌無(wú)力癥中的應(yīng)用

在審

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 201710157300.4
• 申請(qǐng)日: 2017-03-16
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN106983855A
• 公開(kāi)（公告）日: 2017-07-28
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 孟頌東;李鑫;鞠瑩
• 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人: 北京熱休生物技術(shù)有限公司
• 主分類(lèi)號(hào): A61K38/16
• 分類(lèi)號(hào): A61K38/16;A61K38/17;A61P21/04
• 代理公司: 北京路浩知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理有限公司11002
• 代理人: 王文君

1.熱休克蛋白gp96在制備治療重癥肌無(wú)力癥的產(chǎn)品中的應(yīng)用，其特征在于，所述熱休克蛋白gp96為a1)或a2)或a3)：

a1)氨基酸序列如SEQ ID No.2所示的蛋白質(zhì)；

a2)在a1)的N端或/和C端連接標(biāo)簽得到的融合蛋白質(zhì)；

a3)將a1)的氨基酸序列經(jīng)過(guò)一個(gè)或幾個(gè)氨基酸殘基的取代和/或缺失和/或添加得到的具有相同功能的蛋白質(zhì)。

2.如權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，其特征在于，所述熱休克蛋白gp96的獲得方式為1)或2)或3)：

1)細(xì)胞和組織中天然純化；

2)利用酵母菌表達(dá)重組蛋白；

3)利用昆蟲(chóng)細(xì)胞表達(dá)重組蛋白。

3.如權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，其特征在于，所述產(chǎn)品的功能為如下A1)、A2)和A3)中的至少一種：

A1)誘導(dǎo)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞的產(chǎn)生；

A2)降低乙酰膽堿受體AchR抗體滴度；

A3)降低重癥肌無(wú)力癥臨床評(píng)分。

4.如權(quán)利要求3所述的應(yīng)用，其特征在于，所述調(diào)節(jié)性T細(xì)胞為CD4⁺CD25⁺FOXP3⁺調(diào)節(jié)性T細(xì)胞。

5.如權(quán)利要求1～4任一項(xiàng)所述的應(yīng)用，其特征在于，所述產(chǎn)品為注射劑。

6.熱休克蛋白gp96的編碼基因在制備治療重癥肌無(wú)力癥的產(chǎn)品中的應(yīng)用，其特征在于，所述編碼基因?yàn)閐1)或d2)或d3)：

d1)核苷酸序列是SEQ ID No.1所示的DNA分子；

d2)與d1)限定的核苷酸序列具有75％或75％以上同一性，且編碼所述熱休克蛋白gp96的DNA分子；

d3)在嚴(yán)格條件下與d1)限定的核苷酸序列雜交，且編碼所述熱休克蛋白gp96的DNA分子。

7.一種治療重癥肌無(wú)力癥的產(chǎn)品，其特征在于，其活性成分為熱休克蛋白gp96，所述熱休克蛋白gp96為a1)或a2)或a3)：

a1)氨基酸序列如SEQ ID No.2所示的蛋白質(zhì)；

a2)在a1)的N端或/和C端連接標(biāo)簽得到的融合蛋白質(zhì)；

a3)將a1)的氨基酸序列經(jīng)過(guò)一個(gè)或幾個(gè)氨基酸殘基的取代和/或缺失和/或添加得到的具有相同功能的蛋白質(zhì)。

8.如權(quán)利要求7所述的產(chǎn)品，其特征在于，所述產(chǎn)品的功能為如下A1)、A2)和A3)中的至少一種：

A1)誘導(dǎo)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞的產(chǎn)生；

A2)降低乙酰膽堿受體AchR抗體滴度；

A3)重癥肌無(wú)力癥臨床評(píng)分降低，緩解重癥肌無(wú)力的癥狀，治療重癥肌無(wú)力。

9.如權(quán)利要求8所述的產(chǎn)品，其特征在于，所述調(diào)節(jié)性T細(xì)胞為CD4⁺CD25⁺FOXP3⁺調(diào)節(jié)性T細(xì)胞。

10.如權(quán)利要求7～9任一項(xiàng)所述的產(chǎn)品，其特征在于，所述熱休克蛋白gp96的獲得方式為：

(1)從細(xì)胞或組織中提取純化得到；

或(2)將編碼所述熱休克蛋白gp96的核酸分子導(dǎo)入受體中，培養(yǎng)，純化。