[發明專利]用于治療免疫缺陷病的方法

在審

• 申請號: 201680079620.6
• 申請日: 2016-12-22
• 公開（公告）號: CN108883091A
• 公開（公告）日: 2018-11-23
• 發明（設計）人: R·D·阿爾貝特;P·M·拉根
• 申請（專利權）人: X4制藥有限公司
• 主分類號: A61K31/395
• 分類號: A61K31/395;A61K31/47;A61K31/4709;A61K31/4725;C07D235/14;C07D401/04
• 代理公司: 北京律盟知識產權代理有限責任公司 11287
• 代理人: 劉鋒

1.一種用于治療有需要的患者中的WHIM綜合征的方法，其中所述方法包含向所述患者給予有效量的X4P-001或其醫藥學上可接受的鹽或組合物。

2.根據權利要求1所述的方法，其中所述X4P-001或其醫藥學上可接受的鹽以約25毫克/天到約150毫克/天的劑量給予。

3.根據權利要求1所述的方法，其中所述患者呈現疣。

4.根據權利要求1至3中任一權利要求所述的方法，其中取自所述患者的細胞呈現CXCR4的突變形式的表達。

5.根據權利要求1至4中任一權利要求所述的方法，其中取自所述患者的細胞呈現增加的CXCR4表達。

6.根據權利要求1至5中任一權利要求所述的方法，進一步包含從所述患者獲得生物樣品并測量與疾病相關的生物標志物的量的步驟。

7.根據權利要求6所述的方法，其中所述生物樣品是血液樣品。

8.根據權利要求7所述的方法，其中所述與疾病相關的生物標志物是循環的CXCR4。

9.根據權利要求1至8中任一權利要求所述的方法，其中所述X4P-001或其醫藥學上可接受的鹽或組合物每天口服給予一次。

10.根據權利要求1至8中任一權利要求所述的方法，其中所述X4P-001或其醫藥學上可接受的鹽或組合物每天口服給予兩次。

11.一種包含組合物的單位劑型，所述組合物包含：

(a)X4P-001或其醫藥學上可接受的鹽–所述組合物的約10至20重量％；

(b)微晶纖維素–所述組合物的約70至85重量％；

(d)交聯羧甲基纖維素鈉–所述組合物的約5至10重量％；

(e)硬脂富馬酸鈉–所述組合物的約0.5至2重量％；以及

(f)膠態二氧化硅–所述組合物的約0.1至1.0重量％。

12.根據權利要求11所述的單位劑型，其呈膠囊形式。

13.根據權利要求12所述的單位劑型，其中所述膠囊包含約25毫克X4P-001或其醫藥學上可接受的鹽。

14.一種用于治療有需要的患者中的WHIM綜合征的方法，所述方法包含向所述患者給予權利要求11所述的單位劑型的步驟。

15.一種用于治療有需要的患者中的WHIM綜合征的方法，所述方法包含向所述患者給予X4P-001或其醫藥學上可接受的鹽或組合物，以可以有效地使嗜中性粒細胞絕對計數ANC增加到大于或等于600個/微升的水平和/或使淋巴細胞絕對計數ALC增加到大于或等于1000個/微升的水平的量。

16.根據權利要求15所述的方法，其中在用X4P-001進行治療之前，所述患者最初呈現小于600個/微升的ANC和/或小于1000個/微升的ALC。

17.根據權利要求15所述的方法，其中在用X4P-001進行治療之前，所述患者最初呈現小于400個/微升的ANC和/或小于650個/微升的ALC。

18.根據權利要求1至10或14至17中任一權利要求所述的方法，其中所述方法在至少85％的評估中引起ANC水平增加到至少約600個/微升。

19.根據權利要求1至10或14至18中任一權利要求所述的方法，其中所述方法在至少85％的評估中引起ALC增加到至少約1000個/微升)。

20.根據權利要求1至10或14至19中任一權利要求所述的方法，其中所述方法引起所述患者中響應疫苗的保護性抗體的水平提高。