[發明專利]SynP159，用于基因在視桿光感受器中特異性表達的啟動子

有效

• 申請號: 201680077464.X
• 申請日: 2016-12-01
• 公開（公告）號: CN108430519B
• 公開（公告）日: 2022-04-15
• 發明（設計）人: D·哈特爾;D·舒伯勒;B·羅斯卡;A·克雷布斯;J·于特納
• 申請（專利權）人: 弗里德里克·米謝爾生物醫學研究所
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;C12N15/85
• 代理公司: 北京市中咨律師事務所 11247
• 代理人: 張莉;黃革生

1.一種表達盒，其包含：

- 分離的核酸分子，其包含SEQ ID NO: 1的核酸序列，和

- 編碼基因的核酸序列，

其中，所述編碼基因的核酸序列可操作地連接所述分離的核酸分子，且其中所述分離的核酸分子有效地驅動所述基因在視桿光感受器細胞中表達。

2.權利要求1的表達盒，進一步包含最小啟動子。

3.權利要求2的表達盒，其中所述最小啟動子包含SEQ ID NO: 2的核酸序列。

4.一種載體，其包含權利要求1-3任一項的表達盒。

5.權利要求4的載體，其中所述載體是病毒載體。

6.權利要求4的載體，其中所述載體是腺相關病毒(AAV)載體。

7.根據權利要求1-3任一項的表達盒或根據權利要求4-6任一項的載體在制備用于使基因在視桿光感受器細胞中表達的藥物中的用途。

8.一種在視桿光感受器細胞中表達基因的體外方法，包括用根據權利要求1-3任一項的表達盒轉染分離的細胞，其中，所述分離的細胞是視桿光感受器細胞。

9.一種在視桿光感受器細胞中表達基因的體外方法，包括用根據權利要求1-3任一項的表達盒轉染細胞系或細胞群，其中，所述細胞系或細胞群包含視桿光感受器細胞。

10.一種分離的細胞，其包含權利要求1-3任一項的表達盒或權利要求4-6任一項的載體。

11.權利要求10的分離的細胞，其中表達盒或載體穩定地整合至所述分離的細胞的基因組中。

12.權利要求1-3任一項的表達盒、權利要求4-6任一項的載體、或權利要求10或11的分離的細胞，其中基因的產物是光敏分子。

13.權利要求12的表達盒、載體或分離的細胞，其中所述光敏分子是鹽細菌視紫紅質。

14.權利要求12的表達盒、載體或分離的細胞，其中所述光敏分子是視紫紅質通道蛋白。

15.權利要求7的用途或權利要求8或9的方法，其中基因的產物是光敏分子。

16.權利要求15的用途或方法，其中所述光敏分子是鹽細菌視紫紅質。

17.權利要求15的用途或方法，其中所述光敏分子是視紫紅質通道蛋白。

18.一種用于在視桿光感受器細胞中表達基因的藥盒，其包括根據權利要求1-3任一項的表達盒。

19.權利要求1-3任一項的表達盒或權利要求4-6任一項的載體，其中，所述視桿光感受器細胞是嚙齒類動物視桿光感受器細胞。

20.權利要求1-3任一項的表達盒或權利要求4-6任一項的載體，其中，所述視桿光感受器細胞是人視桿光感受器細胞。

21.權利要求7的用途或權利要求8或9的方法，其中，所述視桿光感受器細胞是嚙齒類動物視桿光感受器細胞。

22.權利要求7的用途或權利要求8或9的方法，其中，所述視桿光感受器細胞是人視桿光感受器細胞。