[發明專利]增加RNA分子的翻譯效率的UTR有效
| 申請號： | 201680042823.8 | 申請日： | 2016-06-30 |
| 公開（公告）號： | CN107849574B | 公開（公告）日： | 2021-11-05 |
| 發明（設計）人： | C·魯道夫;M·K·阿內嘉;M·菲瑞姿;J·蓋革 | 申請（專利權）人： | 埃澤瑞斯公司 |
| 主分類號： | C12N15/67 | 分類號： | C12N15/67 |
| 代理公司： | 北京紀凱知識產權代理有限公司 11245 | 代理人： | 王永偉;丁秀云 |
| 地址： | 德國普*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 增加 rna 分子 翻譯 效率 utr | ||
1.RNA分子，其包含
(a)編碼多肽的編碼區；和
(b)所述編碼區上游的一個或多個UTR，所述UTR由SEQ ID NO：1所示的序列組成；和/或
(c)所述編碼區下游的一個或多個UTR，所述UTR由SEQ ID NO：2所示的序列組成；
其中由所述編碼區編碼的所述多肽不是細胞色素b-245α多肽。
2.根據權利要求1所述的RNA分子，其中如權利要求1(b)中所定義的所述一個或多個UTR位于如權利要求1(a)中所定義的所述編碼區的5’末端。
3.根據權利要求1所述的RNA分子，其中如權利要求1(c)中所定義的所述一個或多個UTR位于如權利要求1(a)中所定義的所述編碼區的3’末端。
4.根據權利要求1至3中任一項所述的RNA分子，其中如權利要求1(b)中所定義的所述一個或多個UTR位于如權利要求1(a)中所定義的所述編碼區的5’末端，和其中如權利要求1(c)中所定義的所述一個或多個UTR位于如權利要求1(a)中所定義的所述編碼區的3’末端。
5.根據權利要求1至3中任一項所述的RNA分子，其包含在如權利要求1(a)中所定義的所述編碼區的5’末端處的如權利要求1(b)中所定義的一個UTR并且其包含在如權利要求1(a)中所定義的所述編碼區的3’末端處的如權利要求1(c)中所定義的兩個UTR。
6.根據權利要求1或3所述的RNA分子，其包含在如權利要求1(a)中所定義的所述編碼區的3’末端處的如權利要求1(c)中所定義的兩個UTR。
7.根據權利要求1至3中任一項所述的RNA分子，其中所述RNA分子包含在3'末端的聚腺苷酸尾。
8.根據權利要求7所述的RNA分子，其中所述聚腺苷酸尾具有至少120個核苷酸的長度。
9.編碼權利要求1至8中任一項所述的RNA分子的核酸分子。
10.包含權利要求9所述的核酸分子的載體。
11.包含權利要求10所述的載體的宿主細胞。
12.藥物組合物，其包含根據權利要求1至8中任一項所述的RNA分子、根據權利要求9所述的核酸分子、根據權利要求10所述的載體或根據權利要求11所述的宿主細胞和藥學上可接受的載體。
13.權利要求12所述的藥物組合物，用于基于RNA的治療。
14.試劑盒，其包含根據權利要求1至8中任一項所述的RNA分子、根據權利要求9所述的核酸分子、根據權利要求10所述的載體或根據權利要求11所述的宿主細胞。
15.權利要求1(b)中所定義的一個或多個UTR和/或權利要求1(c)中所定義的一個或多個UTR用于增加將RNA分子的編碼區翻譯成由所述編碼區編碼的多肽的效率的用途。
16.權利要求1(b)中所定義的一個或多個UTR和/或權利要求1(c)中所定義的一個或多個UTR用于增加將RNA分子的編碼區翻譯成由所述編碼區編碼的蛋白質的效率的用途。
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