[發(fā)明專利]用于大皰性表皮松解癥治療的與COL7A1外顯子73配對的寡核苷酸有效
| 申請?zhí)枺?/td> | 201680015142.2 | 申請日： | 2016-03-11 |
| 公開（公告）號： | CN107567498B | 公開（公告）日： | 2021-09-21 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | E·M·海斯馬;M·波特曼;W·博伊默;V·布林克斯 | 申請（專利權(quán)）人： | 翼治療有限公司 |
| 主分類號： | C12N15/113 | 分類號： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京尚誠知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11322 | 代理人： | 龍淳 |
| 地址： | 美國加利*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | 用于 大皰性 表皮 松解癥 治療 col7a1 外顯子 73 配對 寡核苷酸 | ||
1.一種反義寡核糖核苷酸，當(dāng)通過從哺乳動物細胞中的前體mRNA剪切產(chǎn)生人COL7A1mRNA時，所述反義寡核糖核苷酸能夠防止或減少外顯子73包含到所述人COL7A1 mRNA中，其特征在于所述寡核糖核苷酸選自SEQ ID NO：5、6、7、8、24、25、26、27、28、29、35、39、40、41、42和43的AON。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的反義寡核糖核苷酸，其特征在于，所述寡核糖核苷酸具有不多于一個CpG序列。
3.根據(jù)權(quán)利要求1-2中任一項所述的反義寡核糖核苷酸，其特征在于，所述寡核糖核苷酸的核苷間鍵是化學(xué)修飾的。
4.根據(jù)權(quán)利要求3所述的反義寡核糖核苷酸，其中所述核苷間鍵修飾為硫代磷酸酯鍵。
5.根據(jù)權(quán)利要求1-2中任一項所述的反義寡核糖核苷酸，其特征在于，所述寡核糖核苷酸的糖部分為低級2’-O-烷基取代的糖部分。
6.根據(jù)權(quán)利要求5所述的反義寡核糖核苷酸，其中所述2’-O-烷基取代的糖部分為2’-O-甲基取代的糖部分。
7.根據(jù)權(quán)利要求1-2中任一項所述的反義寡核糖核苷酸，其特征在于，所述寡核糖核苷酸的長度選自16個、17個、18個、19個、20個、21個、22個、23個和24個核苷酸。
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