[發(fā)明專(zhuān)利]NOTCH4或其抑制劑的醫(yī)藥用途有效
| 申請(qǐng)?zhí)枺?/td> | 201610928867.2 | 申請(qǐng)日： | 2016-10-31 |
| 公開(kāi)（公告）號(hào)： | CN107998374B | 公開(kāi)（公告）日： | 2019-03-08 |
| 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人： | 王前飛;程臨釗;李玥瑩 | 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人： | 中國(guó)科學(xué)院北京基因組研究所 |
| 主分類(lèi)號(hào)： | A61K38/17 | 分類(lèi)號(hào)： | A61K38/17;A61K48/00;A61K31/713;A61K45/00;C12N15/867;C12N5/10;C12N5/078;A61P7/00 |
| 代理公司： | 中國(guó)國(guó)際貿(mào)易促進(jìn)委員會(huì)專(zhuān)利商標(biāo)事務(wù)所 11038 | 代理人： | 劉海羅 |
| 地址： | 100101 北京*** | 國(guó)省代碼： | 北京;11 |
| 權(quán)利要求書(shū)： | 查看更多 | 說(shuō)明書(shū)： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | notch4 抑制劑 醫(yī)藥 用途 | ||
1.如下的(1)－(3)項(xiàng)中的任一項(xiàng)在制備促進(jìn)哺乳動(dòng)物巨核細(xì)胞和/或巨核祖細(xì)胞生成的藥物、治療巨核細(xì)胞發(fā)育障礙的藥物或者促進(jìn)血小板生成的藥物中的用途：
(1)核酸構(gòu)建體，其含有用于完全敲除或者部分敲除NOTCH4基因的多核苷酸；
(2)宿主細(xì)胞，其中的NOTCH4基因完全敲除或部分敲除；其中，所述宿主細(xì)胞為誘導(dǎo)性多潛能干細(xì)胞或造血干細(xì)胞；
(3)一種組合物，其含有前面(1)－(2)項(xiàng)中的任一項(xiàng)。
2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中，第(1)項(xiàng)中，所述多核苷酸為siRNA。
3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中，第(1)項(xiàng)中，所述多核苷酸為shRNA。
4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中，第(1)項(xiàng)中，所述多核苷酸為用于CRISPR/Cas9系統(tǒng)的guide RNA。
5.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中，第(1)項(xiàng)中，所述核酸構(gòu)建體為重組載體。
6.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中，第(1)項(xiàng)中，所述核酸構(gòu)建體為重組表達(dá)載體。
7.根據(jù)權(quán)利要求1所述的用途，其中，第(1)項(xiàng)中，所述核酸構(gòu)建體為重組慢病毒表達(dá)載體。
8.根據(jù)權(quán)利要求1至7中任一權(quán)利要求所述的用途，其中，第(2)項(xiàng)中，所述宿主細(xì)胞含有第(1)項(xiàng)所述的核酸構(gòu)建體。
9.根據(jù)權(quán)利要求1至7中任一權(quán)利要求所述的用途，其中，第(2)項(xiàng)中，所述誘導(dǎo)性多潛能干細(xì)胞為重組的BC1細(xì)胞或重組的Aicas9細(xì)胞。
10.如下的①－③項(xiàng)中的任一項(xiàng)在制備促進(jìn)哺乳動(dòng)物巨核細(xì)胞和/或巨核祖細(xì)胞生成的藥物、治療巨核細(xì)胞發(fā)育障礙的藥物或者促進(jìn)血小板生成的藥物中的用途：
①抑制或降低NOTCH4基因表達(dá)的藥物；
②抑制或阻斷NOTCH4蛋白活性的藥物；
③對(duì)NOTCH4基因進(jìn)行完全敲除或者部分敲除的藥物。
11.根據(jù)權(quán)利要求1或10所述的用途，其中，所述哺乳動(dòng)物為靈長(zhǎng)類(lèi)。
12.根據(jù)權(quán)利要求1或10所述的用途，其中，所述哺乳動(dòng)物為人。
13.根據(jù)權(quán)利要求10所述的用途，其中，所述抑制或阻斷NOTCH4蛋白活性的藥物為抗NOTCH4蛋白的抗體。
14.根據(jù)權(quán)利要求13所述的用途，其中，所述抗體為單克隆抗體。
15.根據(jù)權(quán)利要求10所述的用途，其中，所述對(duì)NOTCH4基因進(jìn)行完全敲除或者部分敲除的藥物用于完全敲除或者部分敲除NOTCH4基因的多核苷酸。
16.根據(jù)權(quán)利要求15所述的用途，其中，所述多核苷酸為siRNA。
17.根據(jù)權(quán)利要求15所述的用途，其中，所述多核苷酸為shRNA。
18.根據(jù)權(quán)利要求15所述的用途，其中，所述多核苷酸為用于CRISPR/Cas9系統(tǒng)的guideRNA。
19.一種宿主細(xì)胞，其含有一種重組載體，或者其中的NOTCH4基因被完全敲除或部分敲除；
其中，所述重組載體含有用于完全敲除或者部分敲除NOTCH4基因的多核苷酸；
其中，所述宿主細(xì)胞為誘導(dǎo)性多潛能干細(xì)胞或造血干細(xì)胞。
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