[發明專利]用于治療肌肉萎縮癥的化合物

在審

• 申請號: 201610833586.9
• 申請日: 2012-02-03
• 公開（公告）號: CN107007580A
• 公開（公告）日: 2017-08-04
• 發明（設計）人: V·薩科內;S·孔薩爾維;P·L·普里;P·馬斯卡尼
• 申請（專利權）人: 意大發馬克股份公司
• 主分類號: A61K31/167
• 分類號: A61K31/167;A61K31/58;A61K31/573;A61P21/00
• 代理公司: 北京戈程知識產權代理有限公司11314
• 代理人: 程偉,李媛

1.二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物在制備用于治療肌肉萎縮癥的藥物中的用途。

2.根據權利要求1所述的用途，其特征在于所述肌肉萎縮癥為杜氏肌肉萎縮癥。

3.根據前述權利要求任一項所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物被每天施用于患者。

4.根據前述權利要求任一項所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物以0.5至15mg/kg/日，優選1至10mg/kg/日范圍的量施用于患者。

5.根據前述權利要求任一項所述的用途，其特征在于所述患者為兒童。

6.根據權利要求5所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物以0.5至15mg/kg/日，優選1至10mg/kg/日范圍的量被施用于所述兒童。

7.根據前述權利要求任一項所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物以包含其以及至少一種生理學上可接受的賦形劑的藥物組合物的形式被施用于患者。

8.根據權利要求7所述的用途，其特征在于通過經口、舌下、直腸、血管內、靜脈內、皮下途徑，優選經口途徑施用所述藥物組合物。

9.根據權利要求7所述的用途，其特征在于所述藥物組合物為固體或液體形式。

10.根據權利要求9所述的用途，其特征在于所述固體形式選自粉末劑、片劑、顆粒劑、聚集物、壓制或包衣的丸劑、硬膠囊或明膠膠囊。

11.根據權利要求9所述的用途，其特征在于所述液體形式為混懸劑或糖漿。

12.根據前述權利要求任一項所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物與至少一種抗炎活性劑一起被施用于患者。

13.根據權利要求12所述的用途，其特征在于所述至少一種抗炎活性劑為類固醇，優選糖皮質激素皮質類固醇。

14.根據權利要求13所述的用途，其特征在于所述至少一種類固醇選自強的松龍、強的松、地夫可特、氫化可的松、甲基強的松龍、地塞米松、倍他米松、去炎松、倍氯米松、醋酸氟氫可的松、醋酸去氧皮質酮。

15.根據權利要求12所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物聯合至少一種抗炎活性劑同時地、分別地或相繼地被施用。

16.根據前述權利要求任一項所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨為一水合物形式。

17.根據前述權利要求任一項所述的用途，其特征在于二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨為晶體形式。

18.一種組合，其包含二乙基-[6-(4-羥基氨基甲酰基-苯基氨基甲酰氧基甲基)-萘-2-基-甲基]-氯化銨或其藥學上可接受的鹽和/或溶劑化物，以及至少一種抗炎活性劑。

19.根據權利要求18所述的組合，其特征在于所述至少一種抗炎活性劑為類固醇，優選糖皮質激素皮質類固醇。

20.根據權利要求19所述的組合，其特征在于所述至少一種類固醇選自強的松龍、強的松、地夫可特、氫化可的松、甲基強的松龍、地塞米松、倍他米松、去炎松、倍氯米松、醋酸氟氫可的松、醋酸去氧皮質酮。

21.一種藥物組合物，其包含根據權利要求18至20任一項所述的組合以及至少一種生理學上可接受的賦形劑。