[發明專利]核受體Nr4a1活性調節劑在制備治療SNRPN表達異常疾病藥物中的用途在審
| 申請號: | 201610446232.9 | 申請日: | 2016-06-20 |
| 公開(公告)號: | CN107519164A | 公開(公告)日: | 2017-12-29 |
| 發明(設計)人: | 徐秀;仇子龍;李慧萍 | 申請(專利權)人: | 復旦大學附屬兒科醫院 |
| 主分類號: | A61K31/404 | 分類號: | A61K31/404;A61P25/14;A61P25/00 |
| 代理公司: | 上海元一成知識產權代理事務所(普通合伙)31268 | 代理人: | 吳桂琴 |
| 地址: | 201102 *** | 國省代碼: | 上海;31 |
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| 摘要: | |||
| 搜索關鍵詞: | 受體 nr4a1 活性 調節劑 制備 治療 snrpn 表達 異常 疾病 藥物 中的 用途 | ||
1.核受體Nr4a1活性調節劑在制備治療SNRPN表達異常疾病藥物中的用途。
2.按權利要求1所述的用途,其特征在于,所述的SNRPN表達異常疾病是神經代謝障礙性疾病。
3.按權利要求1所述的用途,其特征在于,所述的SNRPN表達異常疾病是Prader-Willi綜合征PWS或孤獨癥譜系障礙ASD。
4.按權利要求1所述的用途,其特征在于,所述核受體Nr4a1活性調節劑調控Nr4a1表達或轉錄活性,改善SNRPN表達異常引起的神經元形態或功能改變。
5.按權利要求1所述的用途,其特征在于,所述的核受體Nr4a1活性調節劑以3,3’-二吲哚基甲烷(3,3’-Diindolylmethane,DIM)及其衍生物為藥物活性成分。
6.按權利要求5所述的用途,其特征在于,所述的3,3’-二吲哚基甲烷(3,3’-Diindolylmethane,DIM)及其衍生物與Nr4a1受體結合區域結合,抑制Nr4a1轉錄活性。
7.按權利要求1所述的用途,其特征在于,所述的核受體Nr4a1活性調節劑以聚八酮化合物cytosporone B為藥物活性成分。
8.按權利要求7所述的用途,其特征在于,所述的聚八酮化合物cytosporone B與Nr4a1有非常強的親和力,促進Nr4a1表達以及特異性啟動子轉錄活性。
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