[發明專利]MYH7B的抑制劑及其用途在審
| 申請號： | 201580052358.1 | 申請日： | 2015-08-04 |
| 公開（公告）號： | CN108064175A | 公開（公告）日： | 2018-05-22 |
| 發明（設計）人： | R.蒙哥馬利;C.多爾比 | 申請（專利權）人： | 米拉根醫療股份有限公司 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00;C07H21/04 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律師事務所 11105 | 代理人： | 張文輝 |
| 地址： | 美國科*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | myh7b 抑制劑 及其 用途 | ||
1.MYH7B的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸具有8至18個核苷酸的長度，且其中所述反義寡核苷酸的序列與SEQ ID NO:6的序列基本上互補。
2.權利要求1的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸的序列與SEQ ID NO:6的核苷酸4300-4355的序列基本上互補。
3.權利要求2的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸具有12-18個核苷酸的長度，且所述反義寡核苷酸的序列與SEQ ID NO:6的核苷酸4300-4317的序列基本上互補。
4.權利要求2的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸抑制劑具有12-18個核苷酸的長度，且所述反義寡核苷酸的序列與SEQ ID NO:6的核苷酸4316-4333的序列基本上互補。
5.權利要求3的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸抑制劑具有14個核苷酸的長度，且所述反義寡核苷酸的序列與SEQ ID NO:6的核苷酸4302-4315的序列基本上互補。
6.權利要求4的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸具有14個核苷酸的長度，且所述反義寡核苷酸的序列與SEQ ID NO:6的核苷酸4318-4331的序列基本上互補。
7.權利要求1的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸含有至少一個經修飾的核苷酸。
8.權利要求7的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述經修飾的核苷酸包括糖修飾、堿基修飾和/或主鏈修飾。
9.權利要求7的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述經修飾的核苷酸是鎖定核苷酸。
10.權利要求1的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸含有一至六個鎖定核苷酸。
11.權利要求1的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸含有5’端的至少三個鎖定核苷酸。
12.權利要求1的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸含有3’端的至少三個鎖定核苷酸。
13.權利要求11的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述5’端的至少三個鎖定核苷酸是核糖核苷酸。
14.權利要求12的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述3’端的至少三個鎖定核苷酸是核糖核苷酸。
15.權利要求1的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸含有至少一個脫氧核糖核苷酸。
16.權利要求15的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸含有二至八個脫氧核糖核苷酸。
17.權利要求8的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述糖修飾選自下組：2’-O、4’-C亞甲基橋、2’-O、4’-C乙烯基橋、2’-CH
18.權利要求8的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述主鏈修飾是硫代磷酸酯連接。
19.權利要求18的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸含有兩個或更多個硫代磷酸酯連接。
20.權利要求19的反義寡核苷酸抑制劑，其中所述反義寡核苷酸是完全硫代磷酸酯連接的。
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