[發(fā)明專利]MYH7B的抑制劑及其用途在審
| 申請?zhí)枺?/td> | 201580052358.1 | 申請日： | 2015-08-04 |
| 公開（公告）號： | CN108064175A | 公開（公告）日： | 2018-05-22 |
| 發(fā)明（設(shè)計）人： | R.蒙哥馬利;C.多爾比 | 申請（專利權(quán)）人： | 米拉根醫(yī)療股份有限公司 |
| 主分類號： | A61K48/00 | 分類號： | A61K48/00;C07H21/04 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律師事務(wù)所 11105 | 代理人： | 張文輝 |
| 地址： | 美國科*** | 國省代碼： | 暫無信息 |
| 權(quán)利要求書： | 查看更多 | 說明書： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索關(guān)鍵詞： | myh7b 抑制劑 及其 用途 | ||
本發(fā)明提供MYH7B的核酸抑制劑及其組合物。本發(fā)明還提供通過向受試者施用MYH7B的抑制劑來治療或預(yù)防受試者的心臟病癥，如心臟肥大、心肌梗死或心臟衰竭的方法。本發(fā)明還提供通過向受試者施用MYH7B的抑制劑來調(diào)節(jié)受試者心臟細胞中β?MHC的活性或表達的方法。
對相關(guān)申請的交叉引用
本申請要求2014年8月4日提交的美國臨時申請?zhí)?2/033,018的優(yōu)先權(quán)權(quán)益，其內(nèi)容通過引用以其整體并入本文。
發(fā)明領(lǐng)域
本發(fā)明涉及肌球蛋白重鏈基因MYH7B的抑制劑，及其組合物。本發(fā)明還提供通過施用MYH7B抑制劑來治療或預(yù)防心臟疾病，如心臟肥厚、心肌梗死和心力衰竭的方法。具體地，本發(fā)明公開了MYH7B的核酸抑制劑及其組合物，以及通過在有此需要的受試者中抑制MYH7B的表達或活性來治療或預(yù)防心臟病癥的方法。
發(fā)明背景
心臟病在美國是死亡的主要原因，并且對全世界數(shù)百萬人提出了重大的健康風(fēng)險。診斷、治療和支持患有各種類型的心臟病(包括肥厚型心肌病、心肌梗死和心力衰竭)的患者的成本非常高，并且對醫(yī)療保健系統(tǒng)造成嚴重的負擔。
肥厚型心肌病(HCM)是特別關(guān)注的，因為它是突然意外的心臟死亡的重要原因，并且在心臟驟停發(fā)作之前經(jīng)常是無癥狀的。HCM的特征在于心肌細胞的增厚，其可以影響心室功能并引起心律不齊。HCM是心臟的原發(fā)性遺傳疾病，其由許多肌節(jié)基因(sarcomericgenes)中的顯性突變引起，其中8個已經(jīng)被廣泛研究(Teekakirikul et al.,“Hypertrophic cardiomyopathy:translating cellular cross talk intotherapeutics,”J.Cell.Biol.,2012,199(3),417-421)。在HCM中的這些顯性突變中，大約40％是在β-肌球蛋白基因MYH7中的錯義突變。遺傳和藥理學(xué)研究已經(jīng)顯示該顯性等位基因的表達減少(即使是小程度減少)可以具有強力的表型效應(yīng)(Jiang et al.,“Allele-specific silencing of mutant MYH6 transcripts in mice suppresses hypertrophiccardiomyopathy,”Science,2013,342(6154),111-114)。
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