[發明專利]一種攜帶KAL基因重組腺相關病毒載體的基因治療藥物

在審

• 申請號: 201510219195.3
• 申請日: 2015-05-01
• 公開（公告）號: CN104815338A
• 公開（公告）日: 2015-08-05
• 發明（設計）人: 許瑞安;曲偉紅;崔秀靈
• 申請（專利權）人: 許瑞安
• 主分類號: A61K48/00
• 分類號: A61K48/00;A61P35/00
• 代理公司: 北京華科聯合專利事務所(普通合伙) 11130
• 代理人: 楊厚;王為

1.一種肺癌靶向的基因藥物，其特征是，所述基因藥物為攜帶kallistatin的cDNA的9型重組腺相關病毒載體rAAV9-KAL，基因重組質粒是含kallistatin的cDNA基因，基因表達框兩端為AAV2血清型的末端反向重復序列(inverted?ter?min?al?repeat，ITR)、牛生長激素poly?A元件(bovine?growthhormone?polyadenylation?signal，BGH?poly?A)，其中還含有氨芐青霉素選擇元件AMP、土撥鼠肝炎轉錄后調控元素(Woodchuck?hepatitis?Post-transcriptional?Regulatory?Element)增強子WPRE，CAG?chicken?β-actin?promoter啟動子載體質粒是血清型AAV2的rep基因，AAV9的cap基因。

2.權利要求1所述的基因藥物在制備肺癌治療藥物中的應用。

3.權利要求2所述的應用，是在肺癌荷瘤鼠模型上，采用腹腔注射方式給藥，每周觀察記錄腫瘤大小，7周后通過腫瘤體積、重量以及kallistatin蛋白表達情況，評價rAAV9-KAL的抗腫瘤效果。

4.權利要求2、3所述的應用，所述肺癌治療用rAAV9-KAL劑量，選自1×10²VG/mL到1×10¹⁶VG/mL的任意一個。

5.權利要求2、3所述的應用，其基因藥物不僅可以治療移植性肺癌，也可以用于治療原位肺癌。

6.權利要求1所述的基因藥物，不僅適用于rAAV9型載體，也適用于其他血清型載體rAAV1、rAAV2、rAAV3、rAAV4、rAAV5、rAAV6、rAAV7、rAAV8、rAAV9、rAAV10、rAAV11、rAAV12等。

7.權利要求1所述的基因藥物，不僅可以是單鏈的rAAV載體，也適用于雙鏈的rAAV載體。