[發(fā)明專利]Let-7家族miRNA在制備治療神經(jīng)再生相關(guān)疾病的藥物中的應(yīng)用

在審

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 201410196623.0
• 申請(qǐng)日: 2014-05-09
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN103933582A
• 公開(kāi)（公告）日: 2014-07-23
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: 李石營(yíng);顧曉松;丁斐;顧蕓;王勇軍;于彬
• 申請(qǐng)（專利權(quán)）人: 南通大學(xué)
• 主分類號(hào): A61K48/00
• 分類號(hào): A61K48/00;A61P25/02;A61P25/28
• 代理公司: 南京知識(shí)律師事務(wù)所 32207
• 代理人: 張鉑

1.let-7家族miRNA及其調(diào)節(jié)劑或者經(jīng)化學(xué)修飾的let-7家族miRNA及其調(diào)節(jié)劑在制備治療神經(jīng)再生相關(guān)疾病的藥物中的用途，所述治療神經(jīng)再生的相關(guān)疾病是指周圍神經(jīng)損傷、中樞神經(jīng)損傷、視神經(jīng)損傷或腦損傷疾病，所述let-7家族miRNA選自miR-98，let-7a，let-7b，let-7c，let-7d，let-7e，let-7f，let-7g，let-7i，其核苷酸序列如SEQ?ID?NO.1-9所示。

2.如權(quán)利要求1所述的用途，其特征在于所述調(diào)節(jié)劑選自所述let-7家族miRNA的抑制劑或增效劑。

3.如權(quán)利要求1所述的用途，其特征在于，所述抑制劑是let-7家族miRNA的反義核酸序列。

4.如權(quán)利要求1所述的用途，所述增效劑是let-7家族miRNA模擬核酸。

5.如權(quán)利要求1所述的用途，其特征在于通過(guò)將所述let-7家族miRNA及其調(diào)節(jié)劑或者經(jīng)化學(xué)修飾的let-7家族miRNA及其調(diào)節(jié)劑體外轉(zhuǎn)染細(xì)胞，然后將轉(zhuǎn)染細(xì)胞移植損傷處發(fā)揮修復(fù)作用；或者，將所述miRNA及其調(diào)節(jié)劑或經(jīng)化學(xué)修飾的miRNA及其調(diào)節(jié)劑直接給藥于損傷處。

6.如權(quán)利要求5所述的用途，其特征在于所述化學(xué)修飾包括硫代修飾、甲氧基修飾、氟代修飾、膽固醇修飾、Cy3和Cy5標(biāo)記、生物素修飾、氨基修飾、DNP修飾、炔基修飾中的一種或幾種。

7.如權(quán)利要求1所述的用途，其特征在于所述化學(xué)修飾的let-7家族miRNA調(diào)節(jié)劑為let-7家族miRNA?antagomir或agomir。

8.如權(quán)利要求7所述的用途，其特征在于所述let-7家族miRNA?antagomir或agomir，具有如SEQ?ID?NO.16-17所示序列。

9.一種調(diào)控NGF表達(dá)的方法，其特征在于將權(quán)利要求1-8之一項(xiàng)所述let-7家族miRNA及其調(diào)節(jié)劑或者經(jīng)化學(xué)修飾的let-7家族miRNA及其調(diào)節(jié)劑體外轉(zhuǎn)染細(xì)胞，然后將轉(zhuǎn)染細(xì)胞移植損傷處，促進(jìn)或抑制NGF表達(dá)；或者，將所述miRNA及其調(diào)節(jié)劑或經(jīng)化學(xué)修飾的miRNA及其調(diào)節(jié)劑直接給藥于損傷處，促進(jìn)或抑制NGF表達(dá)。

10.let-7家族miRNA作為藥物靶點(diǎn)在制備治療神經(jīng)再生相關(guān)疾病的藥物中的用途，所述治療神經(jīng)再生的相關(guān)疾病是指周圍神經(jīng)損傷、中樞神經(jīng)損傷、視神經(jīng)損傷或腦損傷疾病，所述let-7家族miRNA選自miR-98，let-7a，let-7b，let-7c，let-7d，let-7e，let-7f，let-7g，let-7i，其核苷酸序列如SEQ?ID?NO.1-9所示。