[發明專利]用于治療線粒體相關的疾病的α1-微球蛋白

在審

• 申請號: 201380043567.0
• 申請日: 2013-09-04
• 公開（公告）號: CN104661673A
• 公開（公告）日: 2015-05-27
• 發明（設計）人: 布·阿克斯特羅姆;芒努斯·格拉姆;萊娜·羅森勒夫
• 申請（專利權）人: A1M制藥公司
• 主分類號: A61K38/17
• 分類號: A61K38/17;A61P43/00;A61K38/00
• 代理公司: 北京康信知識產權代理有限責任公司 11240
• 代理人: 余剛;張英

1.α1-微球蛋白，用于在治療線粒體相關的疾病中使用。

2.α1-微球蛋白，用于在修復、恢復或維持線粒體功能中使用。

3.α1-微球蛋白，用于在預防或治療藥物誘導的線粒體相關的副作用中使用。

4.α1-微球蛋白，用于在預防或治療環境誘導的線粒體相關的作用中使用。

5.α1-微球蛋白，用于在治療或防治線粒體相關的疾病或紊亂中使用，其中，所述疾病或紊亂是本文所描述的。

6.根據前述權利要求中任一項使用的α1-微球蛋白，其中，所述線粒體相關的疾病或紊亂、所述藥物誘導的線粒體相關的負作用或所述環境誘導的線粒體相關的作用是以下清單的疾病或紊亂中的一種或多種、或以下清單的疾病或紊亂的選擇：

·阿爾佩斯病(進行性嬰兒腦灰質營養不良)

·巴特綜合癥(致死性嬰幼兒心肌病)

·β-氧化缺陷

·心肌病

·肉堿-?；鈮A缺乏

·肉堿缺乏

·肌酸缺乏綜合癥(腦肌酸缺乏綜合癥(CCDS)，包括：乙酸胍甲基轉移酶缺乏(GAMT缺乏)、L-精氨酸：甘氨酸脒基轉移酶缺?乏(AGAT缺乏)，以及SLC6A8相關肌酸轉運蛋白缺乏(SLC6A8缺乏)。

·輔酶Q10缺乏

·復合物I缺乏(NADH脫氫酶(NADH-輔酶Q還原酶)缺乏)

·復合物II缺乏(琥珀酸脫氫酶缺乏)

·復合物III缺乏(泛醌細胞色素C氧化還原酶缺乏)

·復合物IV缺乏/COX缺乏(細胞色素C氧化酶缺乏是由呼吸鏈復合物IV缺陷造成的)

·復合物V缺乏(ATP合成酶缺乏)

·COX缺乏

·CPEO(慢性進行性外側眼肌麻痹綜合癥)

·CPT?I缺乏

·CPT?II缺乏

·弗里德賴希共濟失調(FRDA或FA)

·腦肌病

·戊二酸尿癥II型

·KSS(卡恩斯-塞爾綜合癥)

·乳酸性酸中毒

·LCAD(長鏈?；o酶A脫氫酶缺陷)

·LCHAD

·Leigh病或綜合癥(亞急性壞死性腦脊髓病)

·LHON(Leber遺傳性視神經病)

·勒夫特病

·MCAD(中鏈?；o酶A脫氫酶缺乏)

·MELAS(線粒體腦肌病乳酸性酸中毒和卒中樣發作)

·MERRF(肌陣攣性癲癇伴碎紅纖維病)

·MIRAS(線粒體隱性共濟失調綜合癥)

·線粒體細胞病

·線粒體DNA缺失

·線粒體腦病包括：腦肌病、腦脊髓病

·線粒體肌病

·MNGIE(肌神經胃腸紊亂及腦病)

·NARP(神經病、共濟失調和色素性視網膜炎)

·皮爾遜綜合癥

·丙酮酸羧化酶缺乏

·丙酮酸脫氫酶缺乏

·POLG突變

·呼吸鏈缺乏

·SCAD(短鏈酰基輔酶A脫氫酶缺乏)

·SCHAD

·VLCAD(極長鏈?；o酶A脫氫酶缺乏)?。

7.根據前述權利要求中任一項使用的α1-微球蛋白，用于治療或防治呼吸鏈紊亂。

8.根據權利要求7使用的α1-微球蛋白，其中，所述呼吸鏈紊亂涉及復合物I、II、III、IV或V缺陷。

9.根據前述權利要求中任一項使用的α1-微球蛋白，用于治療或防治兒童或青少年的線粒體功能障礙。

10.根據前述權利要求中任一項使用的α1-微球蛋白，用于治療或防治阿爾佩斯病、巴特綜合癥、弗里德賴希共濟失調、KSS、Leigh病或綜合癥、LHON、MELAS、MERRF、MIRAS和NARP?。

11.根據前述權利要求中任一項使用的α1-微球蛋白，用于治療或防治女性線粒體功能障礙。

12.根據前述權利要求中任一項使用的α1-微球蛋白，用于治療或防治視網膜的損傷或功能障礙或者與線粒體缺陷或功能障礙相關的眼部疾病。