[發(fā)明專(zhuān)利]作為脊髓性肌萎縮治療劑的4-氨基吡啶

無(wú)效

• 申請(qǐng)?zhí)枺?/td>: 201380027537.0
• 申請(qǐng)日: 2013-03-26
• 公開(kāi)（公告）號(hào): CN104334174A
• 公開(kāi)（公告）日: 2015-02-04
• 發(fā)明（設(shè)計(jì)）人: B·麥凱布
• 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人: 紐約哥倫比亞大學(xué)董事會(huì)
• 主分類(lèi)號(hào): A61K31/4409
• 分類(lèi)號(hào): A61K31/4409
• 代理公司: 北京林達(dá)劉知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所(普通合伙) 11277
• 代理人: 劉新宇;李茂家

1.一種方法，其包括

鑒定患有脊髓性肌萎縮的受試者，和

向所述受試者給藥治療有效量的K+通道拮抗劑。

2.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述K+通道拮抗劑為廣譜類(lèi)K+通道拮抗劑。

3.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述K+通道拮抗劑為4-氨基吡啶。

4.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述K+通道拮抗劑選自由4-(二甲基氨基)吡啶、4-(甲基氨基)吡啶和4-(氨基甲基)吡啶組成的組。

5.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述治療有效量為每次給藥約0.5mg至100mg范圍內(nèi)的量和所述拮抗劑每天給藥一至三次。

6.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述治療有效量為每次給藥約10mg。

7.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述K+通道拮抗劑配制為口服。

8.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述治療有效量為每次給藥約0.5mg至10mg之間的量。

9.一種藥物制劑，其包括4-AP和選自由4-(二甲基氨基)吡啶、4-(甲基氨基)吡啶和4-(氨基甲基)吡啶組成的組的一種以上的試劑。

10.根據(jù)權(quán)利要求8所述的藥物制劑，其中所述4-AP和所述一種以上的試劑配制于用于穿過(guò)血腦屏障遞送的脂質(zhì)體中。

11.一種藥物制劑，其包括配制于用于穿過(guò)血腦屏障遞送的脂質(zhì)體中的4-AP。

12.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述SMA為1型SMA。

13.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述SMA為2型SMA。

14.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述SMA為3型SMA。

15.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述K+通道拮抗劑直接給藥至硬膜外靜脈叢、腦、脊柱或腦脊液中。

16.根據(jù)權(quán)利要求1所述的方法，其中所述K+通道拮抗劑選自由多非利特、索他洛爾、依布利特、阿奇利特、溴芐胺、氯非銨、E-4031、尼非卡蘭、替地沙米和司美利特組成的組。