[發明專利]一種反義寡核苷酸

無效

• 申請號: 201210175630.3
• 申請日: 2007-05-18
• 公開（公告）號: CN102676529A
• 公開（公告）日: 2012-09-19
• 發明（設計）人: 安內米克·阿爾特斯馬-魯斯;朱迪思·克里斯蒂娜·西奧多拉·范多伊特科姆;加里-讓·布德韋恩·范奧姆門
• 申請（專利權）人: 萊頓教學醫院
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;C12N15/63;C12N15/864
• 代理公司: 北京康信知識產權代理有限責任公司 11240
• 代理人: 李丙林;張英

1.一種反義寡核苷酸(AON)，包括表2中示出的序列或者由表2中示出的序列組成。

2.根據權利要求1所述的AON，包括14-40個核苷酸或其類似物。

3.根據權利要求2所述的AON，包括14-25個核苷酸或其類似物。

4.根據權利要求1至3中任一項所述的AON，其中，所述AON包括SEQ?ID?NO：118表示的h44AON4或者由SEQ?ID?NO：118表示的h44AON4組成。

5.根據權利要求1至3中任一項所述的AON，其中，所述AON是修飾的寡核苷酸。

6.根據權利要求1至3中任一項所述的AON，其中，所述AON包括至少一個核苷酸類似物。

7.根據權利要求5所述的AON，其中，所述AON包括選自2′-O-甲基核糖核苷酸、硫代膦酸酯骨架、嗎啉代核苷酸、鎖核酸(LNA)核苷酸、和/或乙撐橋聯核酸(ENA)核苷酸中的一種或多種修飾。

8.根據權利要求5所述的AON，其中，所述AON包括一個或多個2′-O-甲基寡核糖核苷酸、硫代膦酸酯骨架、嗎啉代寡核苷酸、鎖核酸(LNA)寡核苷酸、和/或乙撐橋聯核酸(ENA)寡核苷酸。

9.根據權利要求8所述的AON，其中，所述AON包括嗎啉代磷酰二胺寡核苷酸。

10.根據權利要求5所述的AON，其中，所述AON包括一個或多個2′-O-甲基硫代膦酸酯核苷酸。

11.根據權利要求10所述的AON，其中，所述AON包括一個或多個2′-O-甲基硫代膦酸酯寡核苷酸。

12.根據權利要求11所述的AON，包括全長硫代膦酸酯骨架，且其中，所有核苷酸包括2′-O-甲基修飾。

13.根據權利要求1-3中任一項所述的AON，其中，少于10％的核苷酸是核苷酸類似物。

14.一種載體，表達權利要求1至3中任一項所述的AON或其前體。

15.根據權利要求14所述的載體，其為病毒載體。

16.根據權利要求15所述的載體，其為腺相關病毒載體。