[發明專利]用于遞送寡核苷酸的新型簡單化學實體和方法無效
| 申請號： | 201180041667.0 | 申請日： | 2011-08-29 |
| 公開（公告）號： | CN103221549A | 公開（公告）日： | 2013-07-24 |
| 發明（設計）人： | S.L.科勒蒂;F.戈塞林;V.R.賈達夫;A.W.肖;D.M.特勒斯;T.J.塔克;Y.袁;D.祖格 | 申請（專利權）人： | 默沙東公司 |
| 主分類號： | C12P21/06 | 分類號： | C12P21/06 |
| 代理公司： | 中國專利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 熊玉蘭;萬雪松 |
| 地址： | 美國新*** | 國省代碼： | 美國;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索關鍵詞： | 用于 遞送 寡核苷酸 新型 簡單 化學 實體 方法 | ||
【權利要求書】：
1.一種模塊組合物，其包含1）寡核苷酸；2）選自表2的一個或多個接頭，其可以是相同或不同的，其中所述接頭在寡核苷酸的核糖環的2'-位置和/或末端3'-和/或5'-位置上附著至所述寡核苷酸；和3）選自SEQ?ID?NOs：1-59的一個或多個肽，其可以是相同或不同的，其中所述肽附著至所述接頭。
2.根據權利要求1的模塊組合物，其進一步包含膽固醇，其中膽固醇在核糖環的2'-位置或寡核苷酸的3'-位置上附著至所述寡核苷酸。
3.根據權利要求1的模塊組合物，其進一步包含膽固醇，其中膽固醇在核糖環的2'-位置和/或寡核苷酸的末端3'-和/或5'-位置上附著至所述寡核苷酸。
4.根據權利要求1的模塊組合物，其中所述寡核苷酸是siRNA。
5.根據權利要求4的模塊組合物，其中接頭在核糖環的2'-位置排除引導鏈的末端3'-和/或5'-位置上附著至siRNA的引導鏈。
6.根據權利要求4的模塊組合物，其中接頭在核糖環的2'-位置排除過客鏈的末端3'-和/或5'-位置上附著至siRNA的過客鏈。
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