[發明專利]一種核酸和藥物組合物及其應用

有效

• 申請號: 201110328263.1
• 申請日: 2011-10-26
• 公開（公告）號: CN103074339A
• 公開（公告）日: 2013-05-01
• 發明（設計）人: 梁子才;李德毓;王建浩;王茜
• 申請（專利權）人: 昆山市工業技術研究院小核酸生物技術研究所有限責任公司
• 主分類號: C12N15/113
• 分類號: C12N15/113;C12N15/63;A61K48/00;A61P43/00
• 代理公司: 北京潤平知識產權代理有限公司 11283
• 代理人: 王浩然;王鳳桐

1.一種核酸，該核酸含有正義鏈序列為SEQ?ID?NO：1且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：2的siRNA-14、正義鏈序列為SEQ?ID?NO：3且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：4的siRNA-30、正義鏈序列為SEQ?ID?NO：20且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：21的siRNA-13、正義鏈序列為SEQ?ID?NO：22且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：23的siRNA-24和正義鏈序列為SEQ?ID?NO：24且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：25的siRNA-25中的至少一種。

2.根據權利要求1所述的核酸，其中，該核酸為所述siRNA-14或所述siRNA-30。

3.根據權利要求1或2所述的核酸，其中，所述核酸含有至少一個修飾的核苷酸基團，所述修飾的核苷酸基團為磷酸基團、核糖基團和堿基中的至少一種被修飾的核苷酸基團。

4.根據權利要求3所述的核酸，其中，所述核糖基團被修飾的核苷酸基團為核糖基團的2’-OH被甲氧基或氟取代的核苷酸基團。

5.根據權利要求4所述的核酸，其中，該核酸含有正義鏈序列為SEQ?ID?NO：10且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：11的siRNA(m)-14-1、正義鏈序列為SEQ?ID?NO：12且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：11的siRNA(m)-14-2、正義鏈序列為SEQ?ID?NO：13且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：14的siRNA(m)-30-1和正義鏈序列為SEQ?ID?NO：15且反義鏈序列為SEQ?ID?NO：14的siRNA(m)-30-2中的至少一種。

6.一種核酸，該核酸為插入有編碼短發夾核糖核酸的核酸片段的質粒，所述質粒表達所述短發夾核糖核酸，所述編碼短發夾核糖核酸的核酸片段由兩個短反向重復片段和位于所述兩個短反向重復片段之間的環片段組成；

所述兩個短反向重復片段的序列分別為SEQ?ID?NO：5和SEQ?ID?NO：6，或所述兩個短反向重復片段的序列分別為SEQ?ID?NO：7和SEQ?ID?NO：8，或所述兩個短反向重復片段的序列分別為SEQ?ID?NO：26和SEQ?ID?NO：27，或所述兩個短反向重復片段的序列分別為SEQ?ID?NO：28和SEQ?ID?NO：29，或所述兩個短反向重復片段的序列分別為SEQ?ID?NO：30和SEQ?ID?NO：31。

7.根據權利要求6所述的核酸，其中，所述兩個短反向重復片段的序列分別為SEQ?ID?NO：5和SEQ?ID?NO：6，或所述兩個短反向重復片段的序列分別為SEQ?ID?NO：7和SEQ?ID?NO：8。

8.權利要求1-7中任意一項所述的核酸在制備用于干擾β-肌動蛋白表達的藥物組合物中的應用。

9.一種藥物組合物，該藥物組合物含有權利要求1-7中任意一項所述的核酸和藥學上可接受的載體。

10.根據權利要求9所述的藥物組合物，其中，相對于1重量份的所述核酸，所述藥學上可接受的載體的含量為1-100000重量份。