[發(fā)明專利]用于預防和/或治療溶酶體貯積失調(diào)的新穎組合物

有效

• 申請?zhí)枺?/td>: 201080056430.5
• 申請日: 2010-10-05
• 公開（公告）號: CN102647905A
• 公開（公告）日: 2012-08-22
• 發(fā)明（設(shè)計）人: R·博伊德;G·李;P·瑞比克金斯基
• 申請（專利權(quán)）人: 阿米庫斯治療學公司
• 主分類號: A01N43/40
• 分類號: A01N43/40;A61K31/445
• 代理公司: 北京北翔知識產(chǎn)權(quán)代理有限公司 11285
• 代理人: 侯婧;鐘守期

1.一種用于在有危險發(fā)展或被診斷為有溶酶體貯積失調(diào)的患者體內(nèi)預防和/或治療溶酶體貯積失調(diào)的方法，該方法包括向該對其有需要的患者給予一個有效量的一種具有化學式I的化合物：

其中：

R¹是C(R²)(R³)(R⁴)；

R²是氫、-OH或鹵素；

R³是氫、-OH、鹵素或C_1-8烷基；

R⁴是鹵素、C_1-8烷基、取代的C_1-8烷基、芳基、取代的芳基、烷基環(huán)烷基或取代的烷基環(huán)烷基；

R³和R⁴可以與它們所附連的碳聯(lián)合以形成一種環(huán)烷基環(huán)，該環(huán)烷基環(huán)可以是任選地取代的，優(yōu)選用鹵素并且更優(yōu)選地用一個或多個氟原子取代；

R⁶是氫、C_1-8烷基、取代的C_1-8烷基、芳烷基、取代的芳烷基、烷芳基、或取代的烷芳基；

Z是任選的，當存在時，Z是-(CH₂)_1-8、-C(＝O)-、-S(＝O)₂NH-、-S(＝O)₂-、

-C(＝S)NH-、-S(＝O)₂-CH₃、C(＝O)-NH-、-S(＝O)₂-NR⁹R¹⁰、-C(＝O)C_1-8烷基或

-C(＝O)CH(NH₂)CH₃；

R⁹是氫、C_1-8烷基或取代的C_1-8烷基；

R¹⁰是氫、C_1-8烷基或取代的C_1-8烷基；

R⁵是氫、C_1-8烷基、取代的C_1-8烷基、芳基、取代的芳基、C_1-8鏈烯基、取代的C_1-8鏈烯基、芳烷基、取代的芳烷基、烷芳基、取代的烷芳基、氨基芳烷基或取代的氨基芳烷基；

R⁷是-OH或鹵素；并且

R⁸是氫、鹵素或C_1-8烷基，

條件是，當R⁴是一個鹵素，Z不存在，R⁷是-OH，R⁵、R⁶以及R⁸是氫時，R²和R³不能兩者都是氫。