[發明專利]光敏組合物

有效

• 申請號: 201080046459.5
• 申請日: 2010-08-16
• 公開（公告）號: CN102648004A
• 公開（公告）日: 2012-08-22
• 發明（設計）人: J.克拉維內斯;A.霍格西特
• 申請（專利權）人: PCI生物技術公司
• 主分類號: A61K41/00
• 分類號: A61K41/00;A61K9/00;C12N15/87;A61K48/00;A61P43/00;A61P35/00
• 代理公司: 北京市柳沈律師事務所 11105
• 代理人: 鄒宗亮

1.兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽，其用于光化學內在化方法，其中所述鹽具有至少0.5mg/ml的水溶性。

2.兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽，其具有至少0.5mg/ml的水溶性，所述鹽用于制備在光化學內在化方法中使用的治療劑。

3.權利要求1或權利要求2的鹽，其由藥學上可接受的堿形成，優選由有機胺(例如氨基醇)形成。

4.權利要求3的鹽，其中所述氨基醇為：低級脂肪氨基醇，例如選自單乙醇胺、二乙醇胺、三乙醇胺和2-氨基-2-(羥基甲基)丙烷-1，3-二醇；環狀氨基醇，例如選自4-(2-羥基乙基)-嗎啉和1-(2-羥基乙基)-吡咯烷；或氨基糖，例如選自葡萄糖胺和N-甲基葡萄糖胺(葡甲胺)。

5.權利要求1或權利要求2的鹽，其由藥學上可接受的酸形成，優選由磺酸或磺酸衍生物形成。

6.權利要求1至5中任一項的鹽，其中所述光敏劑選自：酞菁，例如二磺化的酞菁鋁(尤其是鄰位磺化的二磺化的酞菁鋁)；磺化的四苯基卟啉(TPPS_n，例如TPPS_2a和TPPS₁)；二氫卟酚和二氫卟酚衍生物，包括細菌二氫卟酚和二氫卟酚酮；以及天然和合成的卟啉，包括血卟啉和苯并卟啉。

7.權利要求6的鹽，其中所述光敏劑為TPCS_2a、TPPS_2a、AlPcS_2a或卟菲爾鈉

8.權利要求1的鹽，其選自：

TPCS_2a?二乙醇胺鹽

TPCS_2a?乙醇胺鹽

TPCS_2a?N-甲基-葡萄糖胺鹽

TPCS_2a?三乙醇胺鹽

TPCS_2a?1-(2-羥基甲基)-吡咯烷鹽

TPCS_2a?2-氨基-2-(羥基甲基)丙烷-1，3-二醇鹽

TPPS_2a?二乙醇胺鹽

TPPS_2a?乙醇胺鹽

TPPS_2a?N-甲基-葡萄糖胺鹽

TPPS_2a?三乙醇胺鹽

TPPS_2a?1-(2-羥基甲基)-吡咯烷鹽

TPPS_2a?2-氨基-2-(羥基甲基)丙烷-1，3-二醇鹽

卟菲爾鈉二乙醇胺鹽

卟菲爾鈉乙醇胺鹽

卟菲爾鈉N-甲基-葡萄糖胺鹽

卟菲爾鈉三乙醇胺鹽

卟菲爾鈉1-(2-羥基甲基)-吡咯烷鹽

卟菲爾鈉2-氨基-2-(羥基甲基)丙烷-1，3-二醇鹽。

9.權利要求8所限定的鹽。

10.藥物組合物，其包含權利要求9的鹽，以及至少一種藥學上可接受的載體或賦形劑。

11.產品，其包含權利要求1至8中任一項所限定的兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽以及治療劑，以同時、分別或依次地用于光化學內在化方法中。

12.用于光化學內在化方法的試劑盒，其包含：

(a)第一容器，其包含權利要求1至8中任一項所限定的兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽；

(b)第二容器，其包含治療劑；和

(c)當所述鹽為固體形式時，第三容器，其包含用于在使用前溶解所述鹽的水溶液。

13.藥物組合物，其包含權利要求1至8中任一項所限定的兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽，以及治療劑。

14.藥物組合物，其包含權利要求1至8中任一項所限定的兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽以及治療劑，所述組合物用于療法中，例如用于癌癥、基因或寡聚核苷酸(例如siRNA)的療法中。

15.權利要求1至8中任一項所限定的兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽和/或治療劑在制備用于療法的藥物中的用途，例如用于癌癥、基因或寡聚核苷酸(例如siRNA)療法，其中所述光敏劑的鹽和所述治療劑與患者的細胞或組織(分別地、同時地或依次地)接觸，并用有效激活所述光敏劑的波長的光照射所述細胞或組織。

16.將藥物分子引至患者細胞的胞質中的方法，所述方法包括以下步驟：

(a)將所述細胞與權利要求1至8中任一項所限定的兩親性光敏劑的藥學上可接受的鹽接觸；

(b)將所述細胞與所述藥物分子接觸；和

(c)用有效激活所述光敏劑的波長的光照射所述細胞。